400-001-9769
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司美替尼作为一种MEK抑制剂，在治疗1型神经纤维瘤病(NF1)相关的丛状神经纤维瘤方面显示出显著的临床效果。这种药物通过阻断MAPK信号通路中的MEK1/2蛋白，能够有效抑制肿瘤细胞的生长和增殖。多项临床研究证实，司美替尼可以使约70%的NF1患儿肿瘤体积显著缩小，改善与肿瘤相关的疼痛、毁容和功能障碍等症状。在治疗过程中，大多数患者的肿瘤体积缩小比例可达20%以上，部分患者甚至能达到50%以上的显著缩小。这种治疗效果通常在用药后几个月内开始显现，并随着治疗时间的延长而持续改善。值得注意的是，司美替尼不仅能缩小肿瘤体积，还能显著改善患者的生活质量，减轻肿瘤压迫引起的疼痛和功能障碍。美国FDA已批准司美替尼用于2岁以上NF1患儿的治疗，这使其成为目前治疗这类疾病的重要选择。不过，治疗效果存在个体差异，部分患者可能出现耐药情况，需要定期评估疗效。