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米哚妥林用于/治疗FLT3突变阳性、侵袭性系统性肥大细胞增多症(ASM)、伴有血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症(SM-AHN)或肥大细胞白血病(MCL)的高危急性髓细胞白血病(AML)成年患者。
米哚妥林已被证明可以提高FLT3突变相关的AML患者的存活率。一项涉及717名此类患者的主要研究将米哚妥林与安慰剂(一种虚拟治疗)进行了比较，最初作为其他癌症药物的补充，随后在疾病有反应的患者中仅用米哚妥林或安慰剂进行治疗。大约51%服用米哚妥林的患者和43%服用安慰剂的患者在5年后仍然存活。
另一项涉及116名肥大细胞疾病患者的主要研究也显示了益处。该研究观察了侵袭性系统性肥大细胞增多症、与血癌相关的系统性肥大细胞增多症或肥大细胞白血病患者对米哚妥林治疗的反应。总体而言，使用最严格、最新的标准，约28%的患者(113人中的32人)的疾病对治疗有反应。当单独观察时，侵袭性系统性肥大细胞增多症患者的缓解率最高(60%)。
目前国内米哚妥林还没有上市，有需要的患者可以从海外进行购买或者联系正规的海外医疗咨询公司。米哚妥林原研药是由瑞士诺华生产的，规格为25mg*112片，价格是26300元一盒；同样上市的米哚妥林还有印度仿制药，印度上市的米哚妥林仿制药是由印度BDR生产上市的，规格为25mg*28，价格是3900元一盒。