苯丁酸甘油酯口服液（Ravicti）商品名Ravicti，是治疗尿素循环障碍（UCDs）的主要治疗药物，其显著疗效在临床研究中得到了有力证实。

苯丁酸甘油酯的活性成分进入人体后，会转化为苯乙酸酯。这种物质能与氨基酸谷氨酰胺结合，生成一种可被肾脏清除的物质，从而有效降低体内氮水平，减少氨的产生，从根源上解决尿素循环障碍带来的问题。

多项研究为其疗效提供了坚实依据。在一项涉及88名成人尿素循环障碍患者的研究中，将Ravicti与另一种治疗药物苯丁酸钠进行对比。经过4周治疗后，使用Ravicti的患者平均血氨浓度约为870微摩尔/升，而使用苯丁酸钠的患者为980微摩尔/升。这一数据清晰地表明，Ravicti在降低血氨水平方面至少与苯丁酸钠同样有效，能有效控制氨的代谢，助力患者维持健康的生理状态。

Ravicti是缓释药物，这是它的一大优势。其有效成分能在较长时间内持续释放，实现全天候的血氨水平控制，在稳定氨浓度方面表现出色。不过，这一特性也决定了它不适合治疗急性高氨血症。急性高氨血症来势汹汹，患者需要能快速降低血氨水平的药物，否则可能面临严重健康风险。

值得一提的是，儿童患者使用Ravicti也疗效良好。早期接受该药物治疗的儿童，血氨水平得到有效控制，这进一步证明了它在不同年龄段患者中的安全性和有效性。对于那些无法仅靠饮食管理控制氨浓度的尿素循环障碍患者。

参考资料：https://www.ravicti.com/