奥利帕达酶，通用名为olipudase alfa - rpcp，是赛诺菲旗下Genzyme公司精心研发的创新酶替代疗法药物，专为治疗酸性鞘磷脂酶缺乏症（ASMD，即尼曼匹克病B型）而生。ASMD是一种极为罕见的遗传代谢病，患者体内酸性鞘磷脂酶缺失，使得脂质在肝脏、脾脏、肺部等器官内异常堆积，最终引发器官功能障碍，严重影响患者生活质量与生命健康。奥利帕达酶则如同“救星”，通过补充缺失的酶活性，助力分解堆积的脂质，显著改善患者的临床症状。

2022年，对ASMD患者而言是充满希望的一年。8月31日，奥利帕达酶获得美国FDA批准上市，成为全球首个用于治疗ASMD的酶替代疗法，适用于成人和儿童患者的非中枢神经系统症状治疗。此前，3月它已获日本厚生劳动省批准，6月又得到欧洲药品管理局（EMA）的认可，均用于治疗ASMD的非中枢神经系统症状。

不过，目前奥利帕达酶尚未获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的上市批准。但值得庆幸的是，借助海南博鳌乐城的先行先试政策，国内患者也有机会获得该药物的治疗。

奥利帕达酶作为全球首个治疗ASMD的酶替代疗法，已在美国、日本和欧盟成功上市，为众多患者点亮了希望之光。随着全球对罕见病关注度的持续提升，医疗研发不断推进，审批流程逐步优化，预计奥利帕达酶将在更多国家和地区获批上市，让更多ASMD患者受益，摆脱疾病的困扰，重归正常生活。

参考资料：https://www.xenpozyme.com/