艾伏尼布（Ivosidenib）是一种靶向异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变的小分子抑制剂，最初被批准用于治疗携带IDH1突变的急性髓性白血病（AML）和胆管癌。近年来，其在IDH1突变胶质瘤中的潜在疗效也受到关注。尽管目前艾伏尼布尚未正式获批用于胶质瘤，但临床研究显示，它对IDH1突变的神经胶质瘤患者可能具有一定的治疗价值。

艾伏尼布目前的主要适应症包括新诊断或复发性/难治性IDH1突变急性髓性白血病（AML）、骨髓增生异常综合征（MDS）以及先前接受过治疗的局部晚期或转移性胆管癌。在AML患者中，艾伏尼布可单药或与阿扎胞苷联合使用，尤其适用于老年或无法耐受强化化疗的患者。在胆管癌中，艾伏尼布为IDH1突变患者提供了新的靶向治疗选择。虽然胶质瘤尚未被列入其获批适应症，但IDH1突变在低级别胶质瘤（如星形细胞瘤和少突胶质细胞瘤）中较为常见，因此该药在胶质瘤领域的探索具有重要的临床意义。

IDH1突变在多种肿瘤中均可发现，包括胶质瘤、AML和胆管癌。突变的IDH1酶会导致代谢物2-羟基戊二酸（2-HG）的异常积累，进而干扰细胞正常代谢并促进肿瘤发生。艾伏尼布通过选择性抑制突变型IDH1酶，减少2-HG的产生，从而恢复细胞的正常分化功能，并抑制肿瘤生长。在胶质瘤中，IDH1突变通常与较好的预后相关，但复发或进展后的治疗选择有限，因此靶向IDH1突变的药物如艾伏尼布可能为这类患者带来新的希望。

IDH1突变在多种肿瘤中均可发现，包括胶质瘤、AML和胆管癌。突变的IDH1酶会导致代谢物2-羟基戊二酸（2-HG）的异常积累，进而干扰细胞正常代谢并促进肿瘤发生。艾伏尼布通过选择性抑制突变型IDH1酶，减少2-HG的产生，从而恢复细胞的正常分化功能，并抑制肿瘤生长。在胶质瘤中，IDH1突变通常与较好的预后相关，但复发或进展后的治疗选择有限，因此靶向IDH1突变的药物如艾伏尼布可能为这类患者带来新的希望。

艾伏尼布作为IDH1突变抑制剂，在AML和胆管癌中已证实其疗效，而在IDH1突变胶质瘤中的研究仍在进行中。尽管尚未获批用于胶质瘤，但其作用机制和初步临床数据支持其在神经肿瘤领域的潜在价值。未来，随着更多研究数据的积累，艾伏尼布可能成为IDH1突变胶质瘤患者的重要治疗选择之一。

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