尼洛加司他 （Ogsiveo，通用名nirogacestat）是一种创新的口服选择性γ-分泌酶抑制剂，主要用于治疗需要全身治疗的进展性纤维瘤成人患者。这种药物通过抑制γ-分泌酶的活性来发挥作用，而γ-分泌酶是一种能够裂解多种跨膜蛋白复合物（包括Notch）的关键酶。Notch信号通路在激活有助于纤维瘤生长的途径中发挥着重要作用，因此，尼洛加司他的靶向抑制作用为纤维瘤患者提供了新的治疗希望。

尼洛加司他于2023年11月27日获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，这一里程碑式的进展标志着纤维瘤治疗领域的一大突破。临床试验数据显示，长期使用尼洛加司他治疗可提高纤维瘤患者的客观缓解率，进一步缩小肿瘤大小，并持续改善患者的生活质量。这些积极的治疗效果在2025年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）肉瘤和罕见癌症大会上提交的3期DeFi临床试验结果中得到了进一步证实。

然而，尼洛加司他的使用也伴随着一定的不良反应和注意事项。最常见的不良反应包括腹泻、恶心、卵巢毒性、疲劳、低磷血症和头痛等。因此，在使用尼洛加司他之前，医生需要对患者进行全面的评估，以确保患者适合接受这种治疗。同时，在治疗过程中，医生还需要密切监测患者的反应，并根据需要调整剂量或采取其他必要的措施来管理不良反应。

目前尼洛加司他未在国内上市，因此其价格与医保等相关信息还未可知。据了解，海外有这种药物上市，规格为50mg*180片，价格高达28万一盒。海外也没有上市的尼洛加司他仿制药。

总的来说，尼洛加司他作为一种针对进展性纤维瘤的创新治疗药物，为患者提供了新的治疗选择和希望。然而，其使用需要在医生的指导下进行，以确保安全有效地发挥治疗作用。

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