厄达替尼（Erdafitinib）是一种靶向治疗药物，主要用于治疗特定类型的晚期尿路上皮癌。该药物适用于具有FGFR3基因改变的局部晚期或转移性尿路上皮癌成年患者，这些患者的疾病在至少接受过一次全身治疗后出现进展。值得注意的是，根据治疗指南，对于符合条件但未接受过PD-1或PD-L1抑制剂治疗的患者，并不推荐优先使用厄达替尼。这种精准的适应症范围体现了现代肿瘤治疗中基于生物标志物选择患者的个体化治疗理念。

从作用机制来看，厄达替尼是一种选择性FGFR酪氨酸激酶抑制剂。FGFR（成纤维细胞生长因子受体）家族在细胞增殖、分化和血管生成等过程中发挥重要作用。当FGFR3基因发生特定改变时，会导致信号通路异常激活，促进肿瘤的发生发展。厄达替尼通过特异性抑制FGFR1-4的活性，阻断下游促肿瘤信号的传导，从而抑制肿瘤细胞的生长和扩散。这种靶向作用机制使其能够精准作用于异常激活的FGFR信号通路，减少对正常细胞的影响。

在临床疗效方面，厄达替尼显示出较好的治疗效果。针对具有FGFR3基因改变的晚期尿路上皮癌患者，临床研究显示其客观缓解率可达40%左右，中位无进展生存期约为5-6个月。尤其对于传统治疗效果不佳的患者，厄达替尼提供了新的治疗选择。用药前必须通过FDA批准的伴随诊断确认肿瘤组织中存在FGFR基因改变，这是确保治疗效果的关键环节。药物的起始剂量为8mg每日一次，根据患者的耐受情况，可在治疗2-3周后调整至9mg每日一次。

厄达替尼的常见副作用包括高磷血症、口腔炎、疲劳、腹泻等。其中高磷血症是最具特征性的不良反应，发生率较高，但通常可通过饮食调整和药物治疗进行管理。其他可能的不良反应还包括视力变化、指甲变化、食欲下降等。在治疗过程中需要定期监测血磷水平和其他实验室指标，及时调整剂量或采取对症处理措施。总体而言，厄达替尼为特定基因改变的尿路上皮癌患者提供了重要的靶向治疗选择，但需要在专业医生指导下规范使用，并密切监测治疗反应和不良反应。

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