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艾伏尼布是一种针对异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)突变癌症的靶向治疗药物,主要用于治疗携带IDH1突变的复发或难治性急性髓系白血病(AML)患者,以及某些类型的胆管癌。
艾伏尼布由Agios Pharmaceuticals公司开发,并通过与基石药业的合作,在大中华区及新加坡等地实现了开发及商业化。2022年,中国国家药品监督管理局批准了艾伏尼布的新药上市申请,使其成为中国首个获批的IDH1抑制剂。在美国,艾伏尼布也获得了美国食品药品监督管理局(FDA)的批准,用于治疗携带IDH1突变的成人复发或难治性AML、新诊断的具有易感IDH1突变的AML(与阿扎胞苷联用),以及既往接受过治疗的携带IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌。
艾伏尼布的作用机制是通过选择性抑制突变IDH1酶活性,减少致癌代谢物2-羟戊二酸(2-HG)的生成,从而延缓肿瘤进展。临床试验显示,艾伏尼布能够明显减少患者的输血依赖,提升生活质量,并且在某些患者中实现了肿瘤全消失。此外,艾伏尼布通常能被患者很好地耐受,且没有传统化疗的常见严重不良反应,如脱发、明显的骨髓抑制等。
艾伏尼布目前已经在国内上市,但是并没有纳入医保,价格高达三四万左右,具体价格请咨询当地医院药房。国外比较便宜的主要是老挝仿制药,价格在三四千左右,比国内便宜很多,且药物成分基本一致。
总的来说,艾伏尼布作为一种针对IDH1突变癌症的靶向治疗药物,为携带IDH1突变的复发或难治性AML患者提供了新的治疗选择,并有望在未来为更多患者带来福音。
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