厄达替尼（Erdafitinib）是一种靶向成纤维细胞生长因子受体（FGFR）的小分子抑制剂，主要用于治疗携带FGFR3基因改变的局部晚期或转移性尿路上皮癌（mUC）。2019年，美国FDA加速批准其上市，使其成为首个针对FGFR基因变异的膀胱癌靶向药物。该药的获批为传统化疗或免疫治疗失败的患者提供了新的选择，尤其适用于经过PD-1/PD-L1抑制剂治疗后仍进展的特定人群。

在临床使用上，厄达替尼的给药方案较为灵活。治疗前需通过基因检测确认肿瘤存在FGFR3突变或融合，确保精准用药。起始剂量通常为8mg，每日一次口服，随后根据患者的耐受性（尤其是血磷水平）在第14至21天调整剂量至9mg。这种个体化剂量调整策略有助于在保证疗效的同时减少不良反应。研究显示，厄达替尼的客观缓解率（ORR）约为40%，其中部分患者甚至达到完全缓解，且中位缓解持续时间超过5个月，对于晚期尿路上皮癌患者而言是显著的生存获益。

然而，厄达替尼也存在一定的副作用，常见的不良反应包括高磷血症、口腔炎、疲劳、腹泻和指甲毒性。其中，高磷血症是该药较为独特的不良反应，需定期监测血磷水平，必要时通过饮食调整或药物干预进行管理。此外，厄达替尼可能引起眼部问题，如视网膜色素上皮脱离，因此患者在治疗期间应定期进行眼科检查。

在实际临床案例中，一位68岁的男性患者被诊断为转移性尿路上皮癌，基因检测显示存在FGFR3-TACC3融合突变。他在接受铂类化疗和PD-1抑制剂治疗后病情仍进展，随后开始使用厄达替尼。治疗6周后，影像学评估显示靶病灶缩小约50%，相关尿路梗阻症状明显改善。治疗期间，患者出现轻度高磷血症和口腔溃疡，经对症处理后得到控制。这一案例印证了厄达替尼在FGFR3突变患者中的显著疗效，同时也体现了不良反应可控的特点。

总体而言，厄达替尼为特定基因突变的尿路上皮癌患者提供了重要的治疗选择，其精准靶向的特点使部分难治性患者获得生存延长和生活质量改善。未来，随着更多真实世界数据的积累，厄达替尼的应用经验将进一步完善，为更多患者带来希望。

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