米托坦（Mitotane）是一种用于治疗肾上腺皮质癌（ACC）的靶向药物，主要适用于无法手术切除的功能性或无功能性肾上腺皮质癌患者。肾上腺皮质癌是一种罕见的恶性肿瘤，而米托坦通过抑制肾上腺皮质细胞的生长和激素分泌，成为该疾病的重要治疗手段之一。

在适应症方面，米托坦主要用于控制肿瘤进展，并减少激素分泌过多引起的症状，如库欣综合征。对于无法接受手术或术后复发的患者，米托坦可延缓疾病进展，提高生存期。值得注意的是，该药物不适用于所有肾上腺皮质癌患者，需由医生根据病情评估是否适用。

米托坦的作用机制较为独特，它通过选择性破坏肾上腺皮质细胞线粒体功能，抑制类固醇激素的合成，同时诱导肿瘤细胞凋亡。此外，米托坦还能调节肝脏代谢酶，影响其他药物的代谢，因此在联合用药时需谨慎调整剂量。

在疗效方面，研究表明，米托坦可显著延长部分患者的无进展生存期，并改善激素相关症状。然而，其疗效因人而异，部分患者可能对药物反应较好，而另一些患者可能效果有限。因此，治疗期间需定期监测血浆药物浓度（目标范围14-20mg/L），并结合患者的耐受性调整剂量，以达到最佳治疗效果。

米托坦的用法较为严格，通常初始剂量为每日2-6克，分3-4次随高脂餐服用，以增强吸收。患者需整片吞服，不可压碎或咀嚼，且服药时间应相对固定。由于药物可能对皮肤产生刺激，处理药片时应佩戴手套，避免直接接触。此外，米托坦的副作用较常见，包括胃肠道反应、神经系统症状（如头晕、嗜睡）和肝功能异常，因此治疗前需进行肝功能、血常规等检查，并在用药期间密切监测不良反应。

目前，米托坦在国内已上市，但尚未纳入医保，价格信息需咨询医疗机构或药房。国际市场上，原研药（欧洲版或土耳其版）价格较高，约九千元人民币一盒（500mg×100片），而老挝仿制药价格相对较低，约两千多元人民币一盒。患者可根据经济情况和医生建议选择合适的药物来源。

总体而言，米托坦是肾上腺皮质癌的重要治疗选择，但需严格遵循医嘱，定期监测药物浓度和副作用，以确保安全有效地使用。患者在用药前应充分了解其适应症、禁忌症及可能的疗效，并与医生保持密切沟通，制定个性化的治疗方案。

参考资料：https://go.drugbank.com/drugs/DB00648