厄达替尼（Erdafitinib，商品名Balversa）是一种针对特定基因改变的靶向药物，为局部晚期或转移性尿路上皮癌（mUC）患者提供了新的治疗选择。

厄达替尼主要用于治疗具有易感性FGFR3基因改变的局部晚期或转移性尿路上皮癌成人患者。这类患者的疾病需在至少一次全身治疗后出现进展，且需通过FDA批准的伴随诊断确认基因改变。值得注意的是，对于符合条件但未接受过PD-1或PD-L1抑制剂治疗的患者，目前不推荐优先使用厄达替尼。这一限制强调了精准医疗的重要性，患者需在医生指导下通过基因检测明确是否适合用药。

厄达替尼是一种选择性FGFR（成纤维细胞生长因子受体）抑制剂，通过阻断FGFR信号通路，抑制肿瘤细胞的生长和扩散。FGFR基因改变在部分尿路上皮癌中较为常见，导致信号通路异常激活，促进肿瘤进展。厄达替尼通过精准靶向这一机制，为患者提供更具针对性的治疗选择。

用药前必须确认肿瘤标本中存在FGFR基因改变，这是确保治疗有效性的关键步骤。起始剂量为8mg，每日口服一次。根据患者的耐受性（尤其是对高磷血症的反应），可在治疗的第14至21天将剂量调整至9mg，每日一次。剂量调整需严格遵循医嘱，不可自行更改。此外，厄达替尼需整片吞服，可与食物同服或空腹服用，但需保持每日用药时间相对固定，以维持稳定的血药浓度。

厄达替尼的常见副作用包括高磷血症、口腔炎、疲劳、腹泻、食欲减退及视力问题（如视网膜色素上皮脱离）。高磷血症是较为特殊的副作用，可能与药物对FGFR通路的抑制有关，需定期监测血磷水平，必要时通过饮食调整或药物治疗控制。视力问题虽不常见，但需警惕，若出现视力模糊或视野缺损，应及时就医。此外，厄达替尼可能引起肝功能异常，用药期间需定期检查肝功能指标。

使用厄达替尼时有以下几点注意事项：

1.基因检测：用药前必须通过基因检测确认FGFR3基因改变，避免无效治疗。

2.剂量调整：根据副作用（如高磷血症）灵活调整剂量，密切随访血磷、肝功能等指标。

3.药物获取：厄达替尼已在国内上市，但尚未纳入医保，价格较高。患者可通过香港药房购买原研药（约两万余元），或选择老挝、孟加拉等地的仿制药（价格更低，成分相近）。购买时需注意渠道合法性，避免假药风险。

4.与其他药物的相互作用：厄达替尼可能与CYP3A4抑制剂或诱导剂发生相互作用，影响药效或增加毒性，合并用药需咨询医生。

5.特殊人群：孕妇、哺乳期妇女及肝肾功能不全患者需谨慎评估用药风险，必要时调整方案。

厄达替尼为特定基因改变的尿路上皮癌患者带来了希望，但其使用需严格遵循规范。患者应充分了解药物特性，积极配合医生完成基因检测和定期随访，确保治疗的安全性和有效性。同时，对于药物获取或经济负担问题，可寻求专业机构或医保政策的支持，以减轻治疗压力。

参考链接：https://www.balversa.com/