贝组替凡（Belzutifan，商品名Welireg）是由默沙东公司研发的一款创新型口服药物，作为全球首个获批的缺氧诱导因子2α（HIF-2α）抑制剂，贝组替凡通过特异性阻断HIF-2α信号通路，抑制肿瘤细胞生长与血管生成，为多种罕见肿瘤的治疗开辟了新路径。

这款药物的核心机制在于抑制HIF-2α与HIF-1β的异二聚体化，从而阻断下游基因的转录和表达。HIF-2α在缺氧环境下会异常激活，促进肿瘤细胞增殖、血管生成及代谢重编程，而贝组替凡的干预可直接削弱这一过程。临床研究显示，在Von Hippel-Lindau（VHL）病相关肾细胞癌（RCC）患者中，贝组替凡的客观缓解率（ORR）达49%，中位缓解持续时间尚未达到，且56%的患者缓解期超过12个月。对于中枢神经系统血管母细胞瘤和胰腺神经内分泌肿瘤，其ORR分别达到63%和83%，疗效显著。

贝组替凡的获批适应症涵盖VHL病相关RCC、CNS血管母细胞瘤及胰腺神经内分泌肿瘤，尤其适用于无需立即手术的患者。此外，在晚期透明细胞肾细胞癌的二线治疗中，贝组替凡与活性对照相比，可将疾病进展或死亡风险降低25%，ORR达22%。

药物使用需严格遵循医嘱，推荐剂量为每日120毫克，可随餐或不随餐服用。常见不良反应包括血红蛋白降低、疲劳、肌酐升高及恶心等，需定期监测血常规及氧饱和度。作为靶向药物，贝组替凡为罕见肿瘤患者提供了精准治疗选择，其上市标志着肿瘤治疗领域的一次重要突破。

贝组替凡目前已经在国内上市，由于上市时间较短，暂时没有纳入医保，具体价格请咨询当地医院药房。国外比较便宜的主要是老挝版仿制药，规格为40mg*90片，价格在六千多元左右，且与原研药药物成分基本一致。

参考资料：https://www.welireg.com/