戈沙妥珠单抗（Sacituzumab Govitecan）是一种新型的抗体-药物偶联物（ADC），通过靶向Trop-2蛋白并结合拓扑异构酶抑制剂，为多种晚期癌症患者提供了新的治疗选择。其适应症主要包括局部晚期或转移性三阴性乳腺癌（mTNBC）和局部晚期或转移性尿路上皮癌（mUC）。对于三阴性乳腺癌患者，戈沙妥珠单抗适用于接受过两次或以上系统治疗（其中至少一种为转移性疾病治疗）的成年患者，尤其是那些既往接受过内分泌治疗并在转移阶段接受过至少两种其他系统治疗的HR阳性、HER2阴性乳腺癌患者。对于尿路上皮癌患者，戈沙妥珠单抗则适用于之前接受过含铂化疗和PD-1或PD-L1抑制剂治疗的成年患者。

戈沙妥珠单抗的作用机制基于其独特的结构设计。它由一种靶向Trop-2蛋白的单克隆抗体和一种拓扑异构酶I抑制剂（SN-38）组成。Trop-2是一种在多种癌细胞表面高表达的蛋白，与肿瘤的生长、侵袭和转移密切相关。戈沙妥珠单抗通过与Trop-2结合，将SN-38精准递送至肿瘤细胞内部，抑制DNA复制和修复，从而诱导肿瘤细胞凋亡。这种靶向递送机制不仅提高了药物的抗肿瘤活性，还减少了对正常细胞的毒性。

对于三阴性乳腺癌患者，研究显示，戈沙妥珠单抗能够显著延长无进展生存期（PFS）和总生存期（OS），尤其是在既往治疗失败的患者中，其客观缓解率（ORR）和疾病控制率（DCR）均显著提高。对于尿路上皮癌患者，戈沙妥珠单抗也在含铂化疗和免疫治疗失败的患者中显示出良好的抗肿瘤活性，为这部分患者提供了新的治疗希望。

然而，戈沙妥珠单抗的使用也可能伴随一些副作用。常见的不良反应包括中性粒细胞减少、腹泻、恶心、呕吐、疲劳和贫血等。其中，中性粒细胞减少是最常见的不良反应，可能导致感染风险增加，因此患者在治疗期间需定期监测血常规。此外，戈沙妥珠单抗可能引起严重的腹泻，需及时采取对症治疗。对于出现严重副作用的患者，医生可能需要调整剂量或暂停治疗，以确保患者的安全。

总之，戈沙妥珠单抗作为一种创新的靶向治疗药物，为局部晚期或转移性三阴性乳腺癌和尿路上皮癌患者提供了新的治疗选择。其独特的作用机制和显著的临床疗效使其成为这些难治性癌症的重要治疗手段。然而，患者在使用过程中需严格遵循医生的指导，注意副作用监测，以确保治疗的安全性和有效性。通过科学的管理和规范的使用，戈沙妥珠单抗能够帮助患者更好地控制病情，提高生活质量。

参考资料：https://www.trodelvy.com/