可伐利单抗，商品名派圣凯（Piasky），是一种靶向补体蛋白C5的重组人源化IgG1亚型单克隆抗体。它通过高亲和力、特异性地与补体蛋白C5结合，抑制C5裂解为C5a和C5b，从而阻止末端补体复合物C5b-9的产生，有效抑制补体途径免疫反应。这一独特的作用机制使得可伐利单抗在治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）方面展现出显著疗效。

PNH是一种罕见且生命威胁性的血液病，由于红细胞表面缺乏保护性蛋白质，导致红细胞易被补体系统破坏，引发溶血性贫血、血栓形成等多种并发症。可伐利单抗能够持续抑制血管内溶血，维持血红蛋白稳定，降低输血需求，显著改善患者的生活质量。临床研究显示，使用可伐利单抗治疗的患者，从第5周到第25周，溶血得到控制的平均比例高达78.7%。

然而，使用可伐利单抗也需注意一系列重要事项。首先，鉴于其作用机制可能增加患者对脑膜炎球菌感染的易感性，患者必须在接受首剂可伐利单抗前至少2周完成或更新脑膜炎球菌疫苗接种。如果尚未完成疫苗接种但治疗必须立即开始，患者应尽快接种所需疫苗，并从治疗开始起接受预防性抗生素治疗，直至疫苗接种后满2周。即使过去接种过脑膜炎球菌疫苗，在开始可伐利单抗治疗前，患者也可能需要额外的疫苗，这应由医务人员根据具体情况决定。

此外，脑膜炎球菌疫苗并不能预防所有脑膜炎球菌感染。患者在使用可伐利单抗期间，应密切监测是否出现严重脑膜炎球菌感染的迹象和症状，如心率高的发烧、对光敏感的眼睛、伴有落枕或背部僵硬的头疼等，一旦出现应立即就医。

在开始可伐利单抗治疗前，患者还应告知医生所有医疗状况，包括是否感染或发烧、是否怀孕或正在备孕、是否是哺乳期以及正在服用的所有药物。特别是如果患者目前正在接受或曾经接受任何其他补体C5抑制剂的治疗，更应详细告知医生，以便医生能够全面评估患者的治疗风险和制定合适的治疗方案。

总之，可伐利单抗为PNH患者提供了新的治疗选择，但在使用过程中必须严格遵守医嘱，注意相关事项，以确保治疗的安全性和有效性。

参考链接:https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda docs/label/2024/761388s000lbl.pdf