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普拉替尼(Pralsetinib)是一种针对RET基因突变或融合的高选择性靶向治疗药物,主要用于治疗RET基因异常的非小细胞肺癌(NSCLC)和甲状腺癌。RET基因的异常激活是某些癌症发生和发展的重要驱动因素,而普拉替尼通过精准抑制RET激酶的活性,阻断肿瘤细胞的增殖和存活信号通路,从而发挥抗肿瘤作用。作为一种口服药物,普拉替尼为RET基因突变的患者提供了新的治疗选择,尤其是在传统治疗无效或耐药的情况下,展现了显著的临床价值。
关于普拉替尼的见效时间,因个体差异和病情不同而有所变化。根据临床试验数据,大多数患者在开始服用普拉替尼后的几周内即可观察到肿瘤缩小的迹象。具体来说,通常在治疗的前2至3个月内,患者可以通过影像学检查(如CT或MRI)评估肿瘤的变化。对于RET融合阳性的非小细胞肺癌患者,普拉替尼的客观缓解率(ORR)较高,部分患者甚至在治疗初期就能感受到症状的改善,如咳嗽减轻、呼吸困难缓解等。
在疗效评估方面,普拉替尼的表现令人瞩目。临床试验显示,对于RET融合阳性的非小细胞肺癌患者,普拉替尼的客观缓解率可达60%以上,且对脑转移患者也显示出一定的疗效。此外,在RET突变的甲状腺髓样癌患者中,普拉替尼同样能够显著抑制肿瘤生长,延长无进展生存期(PFS)。疗效的评估不仅依赖于影像学检查,还包括患者的临床症状、生活质量以及血液中的肿瘤标志物水平等多方面指标。
需要注意的是,普拉替尼的疗效可能因患者的基因突变类型、肿瘤负荷以及既往治疗史而有所不同。因此,患者在治疗过程中需要定期随访,通过影像学检查和临床评估来监测治疗效果。如果患者在治疗初期未能达到预期效果,医生可能会根据具体情况调整治疗方案。
在国内,普拉替尼原研药已上市,但尚未纳入医保体系。常见的包装规格有100mg*60粒和100mg*120粒两种,价格不菲,一盒可能要花费两万多元人民币,有些地区甚至卖到六万元。海外的普拉替尼原研药价格更是高昂,60粒一盒的药品价格在四万至十几万人民币之间波动。海外已经研发出了普拉替尼仿制药,其成分与市场上的原研药相似,老挝生产的120粒装价格大约是三千多人民币。
总的来说,普拉替尼作为一种精准靶向药物,为RET基因突变的患者提供了重要的治疗机会。其见效时间相对较快,疗效显著,尤其在改善患者生活质量和延长生存期方面展现了巨大潜力。随着临床应用的不断深入,普拉替尼有望为更多患者带来希望。
参考资料:https://gavreto.com/