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克瑞司氟特(Crinecerfont),作为一种创新的促肾上腺皮质素释放因子1型受体拮抗剂,于2024年12月13日正式获得美国食品药品监督管理局(FDA)的批准,在美国上市,商品名为Crenessity。这款药物是糖皮质激素替代治疗的一种辅助疗法,主要用于控制4岁及以上患有典型先天性肾上腺增生(CAH)的成人和儿童患者的雄激素水平。
目前,由于克瑞司氟特上市时间不久,其具体价格范围尚未明确。患者和家属可以关注FDA官方网站或相关医药新闻,以获取最新的价格信息和市场动态。对于急需用药的患者,建议咨询正规的海外医疗咨询机构,以了解详细的购买途径和流程。
在适应症方面,克瑞司氟特对4岁以下儿童的安全性和有效性尚未确证,因此不建议使用。成人患者使用克瑞司氟特时,最常见的不良反应包括疲劳、头痛、头晕、关节痛、背痛、食欲下降和肌痛。儿科患者则可能出现头痛、腹痛、疲劳、鼻塞和鼻出血等不良反应。
用药过程中,患者需特别注意过敏反应,如喉咙发紧、血管性水肿和全身性皮疹等。若出现此类反应,应立即停用药物并接受适当治疗。同时,克瑞司氟特治疗期间应继续使用糖皮质激素,以避免急性肾上腺功能不全或肾上腺危象的风险。糖皮质激素剂量的任何调整都应在医务人员的监督下进行。
总之,克瑞司氟特为CAH患者提供了新的治疗选择。患者和家属在关注药物价格的同时,也应充分了解其适应症、副作用和用药注意事项,确保用药安全有效。