卡马替尼（Capmatinib）是一种专门针对非小细胞肺癌（NSCLC）的靶向药物，尤其适用于具有MET外显子14跳跃突变的患者。非小细胞肺癌是肺癌中最常见的类型，占所有肺癌病例的85%左右。MET外显子14突变是一种罕见的基因改变，约占非小细胞肺癌病例的3%-4%，这些患者往往对传统治疗方法反应较差，生存期也较短。

卡马替尼通过靶向MET蛋白的激酶活性，抑制下游信号通路的活跃，从而阻止肿瘤细胞的增殖和迁移。MET外显子14跳跃突变会导致蛋白降解功能的丧失，进而引发细胞的异常生长。通过阻断这一关键通路，卡马替尼在临床试验中表现出显著的抗癌活性，对这类患者具有较高的治疗响应率。

卡马替尼主要用于治疗已经进入晚期或发生转移的非小细胞肺癌患者。传统疗法对晚期和转移性患者的效果有限，而靶向MET突变的治疗方法为这些患者提供了更精准的治疗选择。在临床试验中，卡马替尼显示了显著的疗效，部分患者的肿瘤显著缩小或稳定，延长了无进展生存期（PFS）。

作为一种靶向治疗药物，卡马替尼的应用需要基因检测确认患者是否存在MET外显子14跳跃突变。通过精准医疗策略，卡马替尼能够针对特定基因突变患者发挥最佳疗效，从而避免传统化疗可能带来的全身性毒副作用，显著提高了患者的生活质量。

参考资料

FDA Capmatinib Approval Information - https://www.fda.gov/