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近日，一款名为XOLREMDI（mavorixafor）的药物受到了广泛关注。这款药物最近获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，成为FDA首次批准专门用于治疗12岁及以上患有疣、低丙种球蛋白血症、感染和骨髓增生异常综合征（WHIM）的患者的治疗药物。这无疑为这类罕见病患者带来了新的希望。
WHIM综合征，全称为疣、低丙种球蛋白血症、感染和骨髓增生异常综合征，是一种罕见的合并原发性免疫缺陷和慢性中性粒细胞减少症的疾病。这一病症由CXCR4/CXCL12途径功能障碍引发，导致白细胞进入外周循环的减少。据估计，美国目前至少有1000人被诊断患有此病，他们长期受到免疫缺陷和易感染的困扰，生活质量受到严重影响。
XOLREMDI的出现，为这些患者提供了一种全新的治疗选择。它是一种每日一次的口服药物，作为CXCR4受体的选择性拮抗剂，能有效阻断CXCL12配体与CXCR4受体的结合。这一机制直接针对WHIM综合征的潜在原因，通过治疗，能够增加来自骨髓的免疫细胞的动员，从而有望改善患者的免疫状况，减少感染风险。
这项药物的批准，不仅是医学研究领域的一大突破，更是对WHIM综合征患者的一大福音。它意味着这些长期受病痛折磨的患者，终于有了一种针对性的治疗药物，可以帮助他们改善生活质量，减少病痛带来的困扰