米托坦是肾上腺皮质细胞毒性药物，主要用于无法手术切除，存在转移或者局部晚期的肾上腺皮质癌患者，肿瘤可以是有激素分泌功能或者无功能类型。它既可以用于晚期患者的姑息控制，也可以在术后高复发风险人群中作为辅助治疗降低复发概率，并不是所有做完手术的患者都需要使用。用药前需要完善激素全套、影像学评估，同时评估肝肾功能，治疗的核心目标是把血药浓度稳定在治疗区间内，兼顾肿瘤控制和激素过量带来的库欣相关症状。治疗起效速度偏慢，多数患者需要数月持续用药，不能依靠短期影像变化判断疗效。
参考资料：https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2016/016885s026lbl.pdf，FDA 米托坦完整处方说明书，适应症与治疗目标说明。
医学审核：刘艳玲|药纷享医学审核团队
更新日期：2026年11月9日
高血压是塞普替尼比较高发的不良反应，很多患者在用药早期就会出现血压升高，用药前需要确认基础血压水平，有高血压病史的人群提前做好降压方案。轻度血压升高可以在医生指导下增加原有降压药剂量，或者新增降压药物；血压持续偏高、药物控制不佳时，需要暂停给药，等血压稳定后下调剂量重启。治疗期间居家常备血压计，规律监测记录，避免情绪激动和高盐饮食。如果出现剧烈头痛、胸痛、视物模糊等高血压急症表现，要立刻就医，防止诱发心脑血管意外。
参考资料：https://www.retevmo.com/hcp/safety，礼来原研医师安全页面，高血压分级管理方案。
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更新日期：2026年11月9日
高磷血症是佩米替尼十分典型的不良反应，药物会影响肾脏磷排泄，多数患者在用药早期就会出现血磷升高。治疗期间需要定期抽血监测血磷水平，轻度升高优先调整低磷饮食，减少坚果、动物内脏、奶制品等高磷食物摄入；指标明显上升时，医生会启用降磷药物干预。如果持续重度高磷，降磷方案控制不佳，会暂停给药，待血磷回落之后下调剂量重启。长期磷超标可能带来软组织钙化、皮肤瘙痒等问题，日常做好饮食管控，规律复查，不要随意停用降磷相关药物。
参考资料：https://www.pemazyre.com/hcp/safety，Incyte 原研医师安全页面，高磷血症分级管理方案。
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更新日期：2026年11月9日
米托坦治疗窗口很窄，血药浓度不足会明显降低抗肿瘤效果，浓度超标又会显著提升中枢神经毒性风险，所以治疗全程需要规律采血监测谷浓度。临床公认的有效目标区间为 14 至 20 毫克每升，超过 20 毫克每升时，头晕嗜睡、记忆力下降、共济失调等神经不良反应概率明显上升，高于 30 毫克每升容易出现严重中枢损伤。药物脂溶性强，体内蓄积缓慢，很多患者需要三到五个月才能达到稳定目标浓度，血脂偏高的人群还可能出现检测结果虚高，需要结合血脂情况综合解读数值，不能单纯依靠化验单调整剂量。
参考资料：https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC7064981/，PMC 文献，米托坦血药浓度监测方法与治疗窗研究。
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更新日期：2026年11月9日
塞普替尼是高选择性 RET 靶向抑制剂，主要用于携带 RET 基因融合或者 RET 激活突变的晚期实体瘤成人以及十二岁以上青少年患者，包含非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌，还有其他 RET 融合阳性的实体瘤。用药前必须完善基因检测，确认存在 RET 靶点异常，没有对应突变的患者很难从中获益。这款药物可以用于初治，也可以用于之前接受过其他治疗后进展的人群，需要肿瘤专科医生结合体能、脏器功能评估后启动。治疗期间持续监测血压、肝功能、出血相关症状，定期复查影像评估病灶变化，不可自行购买服用。
参考资料：https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2024/213262s009lbl.pdf，FDA 处方说明书，记载适应症与基础用药要求。
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更新日期：2026年11月9日
佩米替尼属于 FGFR2 靶向抑制剂，主要用于携带 FGFR2 融合或者重排突变的局部晚期以及转移性胆管癌成人患者，这类患者大多经过至少一线系统治疗之后出现疾病进展。用药前必须完成基因检测，确认存在对应的 FGFR2 靶点异常，没有该靶点的患者使用很难获得治疗收益。药物为口服剂型，需要肿瘤科医生结合患者体能、肝功能情况评估后启动治疗，治疗全程定期复查影像和血液指标，监测肿瘤变化，同时重点关注眼毒性、高磷血症等特征性不良反应，出现不适及时和主治医生沟通，不可自行购药服用。
参考资料：https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2024/213706s007lbl.pdf，FDA 处方说明书，记载适应症与基础用药要求。
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更新日期：2026年11月9日
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