福他替尼作为全球首个获批用于治疗慢性免疫性血小板减少症（ITP）的口服靶向药物，为传统疗法耐药或复发的患者开辟了新的治疗路径。ITP是一种因免疫系统异常攻击血小板导致外周血血小板计数持续低于正常范围的出血性疾病，患者常面临皮肤瘀斑、鼻出血、牙龈出血甚至颅内出血的风险。福他替尼通过特异性抑制脾酪氨酸激酶（SYK）的活性，阻断B细胞受体和Fcγ受体介导的信号传导，从而减少巨噬细胞对抗体包裹血小板的吞噬作用，恢复血小板生成与破坏的平衡。

该药物适用于对糖皮质激素、静脉注射免疫球蛋白、脾切除术或血小板生成素受体激动剂（如艾曲泊帕）治疗无效的成人ITP患者。临床研究显示，约18%-20%的难治性患者在接受福他替尼治疗12周后，血小板计数可稳定在50×10⁹/L以上，显著降低出血事件发生率。其代谢产物R406可直接作用于SYK酶，抑制免疫细胞过度活化，这一机制区别于传统免疫抑制剂，减少了感染等副作用风险。

用药方案采用阶梯式剂量调整：初始剂量为每日两次，每次100毫克，若4周后血小板计数未达标，可增至每日两次，每次150毫克。治疗期间需定期监测血压、肝功能及全血细胞计数，以管理高血压、腹泻、肝功能异常等常见不良反应。尽管福他替尼可能增加感染风险，但严重不良反应发生率较低，长期安全性良好。随着对SYK信号通路研究的深入，福他替尼有望在自身免疫性疾病领域展现更广泛的应用前景，为患者提供持续、稳定的治疗选择。

福他替尼目前还没有在国内上市，国内患者暂时没有办法直接从国内购买。据了解，海外有福他替尼原研版上市，规格为100mg*60片，价格大约是两万多。

参考资料：https://www.tavalisse.com/