伏昔尼布（vorasidenib，商品名为VORANIGO）作为全球首款针对IDH突变型2级胶质瘤的靶向药物，自2024年获FDA批准上市以来，为神经肿瘤治疗领域带来了突破性进展。其核心适应症聚焦于携带易感性IDH1或IDH2突变的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤患者，这些患者需已完成包括活检、次全切除或全切除在内的手术治疗，且年龄需在12岁及以上。这一精准定位填补了低级别胶质瘤术后辅助治疗的空白，尤其适用于无法耐受高强度化疗或放疗的脆弱人群。

从作用机制来看，伏昔尼布通过双重抑制IDH1野生型及突变体（如R132H）和IDH2突变体，阻断肿瘤细胞内异常积累的2-羟基戊二酸（2-HG）生成。2-HG作为关键致癌代谢物，会干扰细胞正常分化并促进肿瘤进展，而伏昔尼布可有效降低其浓度至接近生理水平，从而恢复细胞分化能力并抑制肿瘤生长。临床前研究显示，该药物对血脑屏障的高穿透性使其在脑组织中能达到有效治疗浓度，且药效持续时间显著长于前代IDH抑制剂，这为其在胶质瘤治疗中的优势奠定了基础。

治疗效果方面，Ⅲ期临床试验数据证实了其疗效：与安慰剂组相比，伏昔尼布组患者术后复发或死亡风险明显降低，中位无进展生存期也有明显延长。这一突破性数据直接推动了其快速获批，并使其成为IDH突变型2级胶质瘤的标准术后治疗方案。值得注意的是，药物疗效与患者IDH突变状态高度相关，需通过FDA批准的检测方法确认突变存在后方可使用。

在副作用管理上，伏昔尼布展现出较好的安全性。常见不良反应包括疲劳、头痛、肌肉骨骼疼痛和腹泻，多为1-2级且可通过对症支持治疗缓解。3-4级实验室异常中，ALT/AST升高、GGT升高和中性粒细胞减少需定期监测肝功能和血常规。尽管癫痫有发作的可能，但绝大多数为1级且未导致治疗中断。

整体而言，伏昔尼布凭借其精准的分子靶向性、持久的疗效和可控的安全性，已成为IDH突变型2级胶质瘤术后治疗的首选方案。随着真实世界数据的积累和长期随访研究的开展，其临床应用价值有望进一步拓展。

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