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伏昔尼布(vorasidenib)是一种靶向异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)和异柠檬酸脱氢酶-2(IDH2)的抑制剂,适用于治疗特定类型的脑胶质瘤。该药物的适应症针对年龄在12岁及以上的成人和儿童患者,经确诊患有2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤,且通过检测确认存在IDH1或IDH2基因突变,并已接受过手术治疗(如活检或肿瘤切除)的情况。伏昔尼布通过抑制突变IDH酶的功能,减少肿瘤相关代谢产物的积累,从而延缓疾病进展,为这类罕见肿瘤患者提供了新的治疗方向。
截至目前,伏昔尼布尚未在中国内地正式上市,也未纳入国家医保目录,因此国内并无官方定价或直接购买渠道。患者如需获取该药物,通常需通过海外途径。在美国市场,原研药规格为40mg*30片,每盒售价折合人民币约为三十八万元左右,实际价格可能因汇率波动而有所变化。这一价格水平对多数患者家庭而言负担较重。此外,海外市场也存在仿制药选项,例如老挝卢修斯制药生产的同规格仿制药,每盒售价约为七千多元人民币,其药物成分与原研药基本一致,但价格显著降低,为患者提供了更可及的选择。
从治疗效果来看,伏昔尼布在临床应用中展现出较好的耐受性和治疗潜力。作为口服靶向药物,其每日一次的用药方式(成人推荐剂量40mg,随餐或空腹均可)便于患者长期管理。通过针对IDH突变这一特定靶点,该药物能够有效抑制肿瘤生长,延缓疾病复发,并改善患者的生存质量。目前,其长期疗效和安全性数据仍在进一步积累中,但已有证据表明它为IDH突变型脑胶质瘤患者提供了重要的治疗希望。总体而言,伏昔尼布代表了一种精准治疗进步,但其高昂的原研药价格和国内未上市的现状,仍是患者面临的主要挑战。未来随着药物在全球更多地区获批及仿制药竞争,价格有望逐步趋于合理。
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