2025年8月，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了多达维普龙（Dordaviprone，商品名Modeyso）用于治疗携带H3 K27M突变的弥漫性中线胶质瘤（DMG）的成人和1岁及以上儿童患者。这一批准为这一难治性肿瘤患者提供了新的治疗选择。然而，作为一种创新药物，Modeyso的使用需要严格遵循医嘱，并充分了解其疗效、用法用量、副作用及应对方式，以确保治疗的安全性和有效性。

Modeyso的适应症明确针对H3 K27M突变的弥漫性中线胶质瘤患者，尤其是那些在先前治疗后病情进展的患者。弥漫性中线胶质瘤是一种高度侵袭性的脑肿瘤，常见于儿童和年轻成人，传统治疗手段效果有限。H3 K27M突变是该肿瘤的标志性遗传变异，与疾病进展密切相关。Modeyso通过靶向这一突变，为特定患者群体带来了新的治疗希望。临床研究显示，Modeyso在50例患者中的总体缓解率为22%，中位缓解持续时间为10.3个月，部分患者的缓解时间甚至超过12个月。这些数据表明，尽管Modeyso并非对所有患者有效，但对于部分患者来说，它能够提供显著的临床获益。

Modeyso的用法用量需要根据患者的具体情况调整。成人患者的推荐剂量为每周口服一次625毫克，儿童患者则需根据体重调整剂量。例如，体重在10公斤至12.5公斤的儿童患者每周服用125毫克，而体重超过52.5公斤的儿童患者则与成人剂量相同。服药时需空腹，即进食前至少1小时或进食后3小时服用，以确保药物的最佳吸收。治疗需持续至疾病进展或出现不可耐受的毒性。此外，漏服剂量的处理也需特别注意：如果在2天内漏服，应尽快补服；若超过2天，则跳过漏服剂量，按原计划服用下一剂。服药后若出现呕吐，无需补服额外剂量。

尽管Modeyso为患者带来了希望，但其副作用也不容忽视。最常见的不良反应包括疲劳、头痛、呕吐、恶心和肌肉骨骼疼痛，发生率均在20%以上。实验室检查异常主要表现为淋巴细胞减少、血钙降低和丙氨酸氨基转移酶升高。这些副作用多为轻至中度，可通过对症治疗缓解。例如，对于恶心和呕吐，可考虑使用止吐药物；对于疲劳，建议患者合理安排休息时间，避免过度劳累。此外，Modeyso可能导致严重的QT间期延长，甚至引发危及生命的心律失常。因此，用药前需进行心电图和电解质监测，并在治疗期间定期复查。若出现QT间期显著延长或心律失常症状，需立即中断或调整剂量，必要时永久停药。

使用Modeyso时还需特别注意以下几点。首先，该药物存在超敏反应风险，若出现皮疹、呼吸困难或其他过敏症状，应立即停药并就医。其次，Modeyso具有胚胎-胎儿毒性，孕妇禁用，育龄期患者需采取有效避孕措施，哺乳期女性应在治疗期间及停药后至少1周内避免母乳喂养。此外，Modeyso与某些药物存在相互作用，尤其是强效或中效CYP3A4抑制剂和诱导剂。同时使用这些药物可能影响Modeyso的疗效或增加毒性，因此应尽量避免联用。若无法避免，需根据患者体重和药物类型调整Modeyso的剂量。例如，成人患者在使用强效CYP3A4抑制剂时，剂量应从每周625毫克降至375毫克。

对于儿童和老年患者，Modeyso的使用需更加谨慎。1岁以下儿童的安全性和有效性尚未确定，因此不推荐使用。老年患者由于临床研究数据有限，需个体化评估治疗风险和获益。此外，Modeyso的储存条件也需注意，应保存在20℃至25℃的环境中，允许短暂的温度波动范围为15℃至30℃。

总之，Modeyso为H3 K27M突变弥漫性中线胶质瘤患者提供了新的治疗选择，但其使用需严格遵循医嘱，并密切监测副作用。患者和家属应充分了解药物的疗效、用法和注意事项，与医疗团队保持密切沟通，以确保治疗的安全性和有效性。未来，随着更多临床数据的积累，Modeyso的应用将进一步完善，为更多患者带来希望。

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