尼洛替尼（nilotinib），商品名为达希纳（Tasigna），是一种靶向治疗药物，主要用于治疗费城染色体阳性的慢性髓性白血病（Ph+ CML）。作为第二代酪氨酸激酶抑制剂（TKI），它在伊马替尼（格列卫）耐药或不耐受的患者中显示出显著的疗效，同时也可用于初诊患者的治疗。

尼洛替尼的适应症主要包括三类患者：一是新诊断为慢性期Ph+ CML的成人和1岁以上儿童患者；二是对既往治疗（如伊马替尼）耐药或不耐受的慢性期或加速期CML成人患者；三是对其他TKI类药物耐药或不耐受的儿童患者。该药物通过精准抑制异常酪氨酸激酶的活性，从而阻断白血病细胞的增殖，延缓疾病进展。

尼洛替尼的作用机制与伊马替尼类似，但具有更强的靶向性和更低的耐药风险。它通过特异性结合BCR-ABL融合蛋白的ATP结合位点，抑制该蛋白的异常激活，从而阻止白血病细胞的增殖和存活。相比伊马替尼，尼洛替尼对某些突变型BCR-ABL（如Y253H、E255K等）仍保持较高的抑制活性，因此适用于部分伊马替尼治疗失败的患者。

研究表明，尼洛替尼在慢性期CML患者中具有较高的分子生物学缓解率，许多患者在治疗后可达到深度缓解，甚至实现长期无病生存。对于伊马替尼耐药或不耐受的患者，尼洛替尼能有效恢复疾病控制，部分患者可重新达到主要分子学缓解（MMR）。此外，尼洛替尼在儿童患者中也显示出良好的疗效，为这一群体提供了重要的治疗选择。

尽管尼洛替尼疗效显著，但也会带来一些不良反应。常见的副作用包括皮疹、头痛、恶心、疲劳、肌肉疼痛等，通常较轻微且可控。较为严重的副作用可能包括骨髓抑制（如血小板减少、中性粒细胞减少）、肝功能异常、QT间期延长（可能引发心律失常）以及胰腺炎等。因此，患者在用药期间需定期监测血常规、肝功能、心电图等，以确保用药安全。此外，尼洛替尼需空腹服用，避免食物影响药物吸收，服药前后两小时内不宜进食。

总体而言，尼洛替尼为慢性髓性白血病患者提供了重要的治疗选择，尤其适用于伊马替尼治疗失败的患者。然而，其较高的价格和潜在的副作用要求患者在医生指导下合理使用，并做好长期监测，以平衡疗效与安全性。

参考资料：https://www.drugs.com/mtm/nilotinib.html