米托坦（Mitotane）是一种主要用于治疗肾上腺皮质癌（ACC）的化疗药物，适用于无法通过手术切除的功能性或无功能性肾上腺皮质癌患者。肾上腺皮质癌是一种较为罕见的恶性肿瘤，米托坦作为其治疗的重要手段之一，能够帮助控制肿瘤生长并缓解相关症状。该药物具有独特的药理作用机制，使其在临床治疗中占据重要地位。

米托坦的作用机制较为复杂，主要通过选择性破坏肾上腺皮质细胞来发挥作用。它能够抑制肾上腺皮质激素的合成，并诱导肾上腺皮质细胞的凋亡，从而减少肿瘤组织的活性。此外，米托坦还能改变类固醇激素的代谢，降低体内皮质醇等激素的水平，这对于功能性肾上腺皮质癌患者尤为重要，因为此类肿瘤常伴随激素过度分泌引起的症状，如高血压、糖尿病和向心性肥胖等。通过调节激素水平，米托坦能够有效缓解这些临床症状，提高患者的生活质量。

在疗效方面，米托坦已被证实能够延长部分肾上腺皮质癌患者的无进展生存期和总生存期。对于术后辅助治疗，它可以帮助降低肿瘤复发风险；而对于晚期或转移性患者，米托坦则能减缓疾病进展，并可能与其他化疗药物或靶向治疗联合使用以增强效果。值得注意的是，米托坦的治疗效果与药物血浆浓度密切相关，因此需要定期监测血药浓度，确保其维持在14-20mg/L的有效范围内，同时根据患者的耐受性调整剂量。

尽管米托坦具有一定的治疗效果，但其副作用也不容忽视。常见的副作用包括胃肠道反应，如恶心、呕吐、腹泻和食欲减退，部分患者还可能出现嗜睡、头晕和乏力等神经系统症状。长期使用可能影响肝功能，导致转氨酶升高，因此需要定期监测肝功能指标。此外，由于米托坦会影响肾上腺激素的分泌，患者可能需要补充糖皮质激素以避免肾上腺功能不全。为减少药物对皮肤的刺激，患者在服药时应避免直接接触压碎的药物，并注意防护措施。

总体而言，米托坦是肾上腺皮质癌治疗中的重要药物，能够通过抑制肿瘤生长和调节激素水平发挥治疗作用。然而，其使用需严格遵循医嘱，定期监测血药浓度和不良反应，以确保治疗的安全性和有效性。对于适合的患者，米托坦可以成为控制疾病进展、改善生活质量的关键手段。

参考资料：https://go.drugbank.com/drugs/DB00648