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阿伐曲波帕(Avatrombopag)和艾曲波帕(Eltrombopag)两者都是一种口服生物可利用的小分子TPO受体激动剂,但两者的作用机制不同,治疗的疾病也存在差异。
阿伐曲波帕可刺激骨髓祖细胞的巨核细胞增殖和分化,导致血小板产量增加,阿伐曲泊帕不与TPO竞争与TPO受体的结合,并与TPO对血小板生成有叠加效应。给成年患者服用阿伐曲波帕可能导致剂量和剂量依赖性的血小板计数升高。在开始治疗的3至5天内观察到血小板计数开始增加,在10至13天后达到峰值,通过治疗后,血小板计数逐渐下降,回到接近基线值。而艾曲波帕可能会与人TPO受体的跨膜区相互作用,艾曲波帕是STAT和JAK磷酸化的刺激物,与重组TPO不同,艾曲波帕不以任何方式激活AKT途径。当给予再生障碍性贫血患者时,除了血小板计数之外的其他谱系都增加,这表明或者艾曲波帕在体内增强了TPO的作用,或者有一个尚未发现的作用机制在起作用。
阿伐曲波帕主要用于治疗患有慢性(进行中)肝病的成年患者的血小板减少症(血小板数量少),这些患者计划接受内科或牙科手术以帮助预防出血并发症、也用于治疗对之前的治疗反应不足的慢性免疫性血小板减少症的成年患者的血小板减少症。艾曲波帕主要用于治疗持续性或慢性免疫性血小板减少症患者的血小板减少症、丙型肝炎感染患者血小板减少症、丙型肝炎感染患者血小板减少症。
慢性肝病患者使用阿伐曲波帕可能会导致发热、腹痛、恶心、头痛、乏力、周围水肿等不良反应,最常见的严重不良反应是低钠血症,导致停用的不良反应有贫血、发热和肌痛,在阿伐曲波帕(60mg)治疗组中,有1例(0.4%)患者报告了这两种情况。慢性免疫性血小板减少症患者使用阿伐曲波帕可能会导致头痛、乏力、撞伤、鼻出血、上呼吸道感染、关节痛、牙龈出血、瘀点、鼻咽炎等,超过1名患者报告的导致停用阿伐曲波帕的不良反应包括头痛,发生率为1.6%。
艾曲波帕最常见的副作用是恶心、腹泻、上呼吸道感染(症状可能包括流鼻涕、鼻塞和打喷嚏)、呕吐、尿路感染、口咽疼痛和咽炎、异常肝功能测试、肌肉疼痛、红细胞计数低(贫血)、头发脱落等。
阿伐曲波帕原研药、艾曲波帕原研药都已经在国内上市,并且纳入医保范围,但艾曲波帕原研药仅限于对以往糖皮质激素、人免疫球蛋白治疗失败的血小板减少症患者,更多信息可以咨询当地医院或医保局。阿伐曲波帕原研药价格在3千-5千人民币左右,艾曲波帕原研药价格在5000人民币左右。在海外有生产较为便宜的阿伐曲波帕、艾曲波帕仿制药,原研药和仿制药的药物成分和疗效基本一致,价格在500-1500人民币左右不等(受汇率影响价格可能会发生波动)。