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阿伐曲波帕(Avatrombopag)是一种高度亲脂性的小分子,通常以盐的形式制备,即马来酸阿伐坦波帕,被开发用于在免疫性血小板减少症和慢性肝病患者的血小板减少症中提供可预测的血小板计数增加,目前有临床研究治疗阿伐曲波帕再生障碍性贫血的试验。
在治疗的过程中,32名重度和非常重度再生障碍性贫血(SAA/VSAA)患者接受了ATG、环孢霉素和阿伐曲波帕作为一线治疗,在ATG开始后的3个月内,以每天40-60mg的剂量加入阿伐曲波帕,并至少给药3个月,环孢素口服剂量为3.5-5毫克/千克,每天。一名VSAA患者在1个月时因感染死亡,在3个月和6个月时被视为无反应。3个月时完全缓解率为15.6%,总缓解率为46.9%。6个月时完全缓解率为30.4%,总缓解率为65.2%。3个月和6个月时的完全缓解率均高于标准IST的历史结果。阿伐曲波帕是安全的,并且没有与药物相关的肝功能异常。没有患者因不良事件而停用阿伐曲波帕。
阿伐曲波帕原研药已经在国内上市,并且纳入医保范围,规格20mg*10片价格在3000-5000人民币左右,各个地区的报销比例不同,报销后的价格也不同,患者可以咨询当地医保局或医院等地。在海外有生产较为便宜的阿伐曲波帕仿制药,不同规格的药物价格也存在差异,国外的仿制药与国内的原研药药物成分基本一致,孟加拉药厂生产的规格20mg*28片价格在1000-2000人民币左右(受汇率影响价格可能会发生波动)。