2026年8月27日，全球免疫疾病治疗领域迎来里程碑式突破。美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准Priovant Therapeutics研发的Lisraya（brepocitinib）30mg片剂上市，专门用于成人皮肌炎的系统治疗。这是全球首款、也是目前唯一获批用于成人皮肌炎的TYK2/JAK1选择性口服靶向抑制剂，彻底打破了该病长期依赖激素与传统免疫抑制剂的治疗格局。

一、新药获批背景：填补皮肌炎精准治疗空白

皮肌炎是一种罕见、进展性自身免疫性疾病，以皮肤皮疹、肌肉无力、炎症损伤为典型表现，严重时可累及内脏器官，致残率与并发症风险较高。长期以来，临床主流方案以大剂量激素、广谱免疫抑制剂为主，虽能控制症状，但存在副作用大、激素减量困难、病情易反复等痛点。本次Lisraya顺利获批，依托突破性药理机制与扎实三期临床数据，终结了皮肌炎无专属靶向药物的治疗困境。

二、核心药理与临床疗效优势显著

Lisraya为高选择性TYK2/JAK1双靶点抑制剂，可精准阻断皮肌炎发病核心的异常免疫炎症通路，抑制免疫系统对皮肤、肌肉组织的错误攻击，且对机体正常免疫功能干扰较小。官方公布的VALOR三期临床试验数据显示，该药治疗起效迅速，用药第4周即可观察到明显症状改善，疗效随治疗周期持续提升。治疗52周时，55%的患者实现症状显著改善，同时大幅降低激素用量甚至完全停用激素，远优于安慰剂组30%的有效率，临床获益优势突出。

三、药品审批资质与用药便利性

据悉，Lisraya此前已获得FDA孤儿药认定与优先审评资格，充分体现其针对罕见自身免疫病的临床刚需价值。药品采用每日一次、单次30mg口服的给药方案，不受进食影响，用药便捷，非常适配患者长期居家维持治疗，有效提升患者治疗依从性。目前该药物已正式在美国上市，面向全球成人皮肌炎患者开放使用。

关键词：Lisraya、brepocitinib、利舒瑞亚、FDA新药获批、成人皮肌炎、TYK2/JAK1抑制剂、自身免疫疾病新药、2026医药新进展

更新于2026年8月27日

参考链接：https://globalgenes.org/raredaily/fda-approves-priovants-lisraya-as-first-oral-therapy-for-rare-autoimmune-muscle-disease/