【药品基本信息】

通用名称：阿伐替尼

英文名称：avapritinib

商品名称：泰吉华、AYVAKIT

【适应症】

阿伐替尼是一种处方药，适用于以下成人患者：

1.胃肠道间质瘤（GIST）：用于治疗不可切除或转移性胃肠道间质瘤，且肿瘤由特定PDGFRA基因突变所引起。治疗前需进行PDGFRA基因检测确认相应突变。

2.晚期系统性肥大细胞增多症（AdvSM）：包括侵袭性系统性肥大细胞增多症、伴血液系统肿瘤的系统性肥大细胞增多症及肥大细胞白血病。不推荐用于血小板计数低于50×10⁹/L的患者。

3.惰性系统性肥大细胞增多症（ISM）：用于治疗成人惰性系统性肥大细胞增多症。不推荐用于血小板计数低于50×10⁹/L的患者。

儿童患者的安全性和有效性尚未确定。

【用法用量】

推荐剂量因适应症不同而存在差异：

1.胃肠道间质瘤（GIST）：推荐剂量为300mg，每日一次口服。

2.晚期系统性肥大细胞增多症（AdvSM）：推荐剂量为200mg，每日一次口服。

3.惰性系统性肥大细胞增多症（ISM）：推荐剂量为25mg，每日一次口服。

GIST和AdvSM患者通常持续治疗直至疾病进展或出现不可耐受毒性。ISM患者按照医师指导持续治疗。

4.给药方法：每日在固定时间口服一次。需空腹服用，即餐前至少1小时或餐后至少2小时服用。应严格按照医师指导用药，不得自行调整剂量或停药。

5.漏服处理：若漏服且距离下一次计划服药时间超过8小时，应尽快补服；若不足8小时，则跳过漏服剂量，于下次规定时间服药。不得加倍服药以弥补漏服剂量。若服药后发生呕吐，无需补服，按原计划时间服用下一剂。

6.剂量调整：如发生不良反应，医生可根据患者情况调整剂量、暂停治疗或永久停药。重度肝功能损害（Child-Pugh C级）患者应降低阿伐替尼剂量。

【药理作用】

阿伐替尼是一种针对KIT和PDGFRA激酶的口服抑制剂。在GIST中，PDGFRA基因突变可导致激酶持续活化驱动肿瘤增殖；在系统性肥大细胞增多症中，KIT D816V突变是主要致病因素。阿伐替尼通过选择性结合并抑制突变型KIT和PDGFRA激酶活性，阻断下游信号传导，抑制肿瘤细胞增殖。

【不良反应】

阿伐替尼治疗过程中可能出现的不良反应包括：

1.水肿（包括眼眶周围水肿和肢体水肿）

2.恶心、腹泻、呕吐

3.疲劳、乏力

4.认知功能障碍（如记忆减退、注意力不集中）

5.头晕、头痛

6.头发颜色改变

其中，认知功能障碍是需要特别关注的神经系统不良反应，可表现为记忆力下降、注意力难以集中或意识模糊。治疗期间如出现上述症状，应及时告知医生。此外，颅内出血是需要警惕的严重事件，如出现剧烈头痛、视力改变或神经系统症状，应立即就医。大多数不良反应可通过剂量调整或对症治疗得到管理。

【药物相互作用】

与强效CYP3A4抑制剂（如酮康唑）合用可增加血药浓度；与强效CYP3A4诱导剂（如利福平）合用可降低疗效。与可能延长QT间期的药物合用需谨慎监测心电图。使用其他药物前应咨询医生。

【特殊人群用药】

重度肝功能损害者需降低剂量；轻中度损害者需在医生指导下使用。肾功能损害者需谨慎。老年患者无需因年龄调整。儿童安全性未知。孕妇可能对胎儿有害，育龄女性需避孕。哺乳期应停止哺乳。

【储存条件】

阿伐替尼应储存在30°C以下的干燥环境中，避免阳光直射。请将药品保存在原包装中，防止受潮。应将药品放在儿童无法触及的地方。过期药品应按照当地医疗机构或药房规定的回收流程妥善处理。

【注意事项】

1.储存在30℃以下干燥避光处，置于儿童无法触及处。

2.治疗前及期间需监测血常规、肝肾功能及心电图。

3.本品可能影响认知功能，驾驶或操作机械时需注意。

4.出现神经系统症状或水肿加重应告知医生。

5.避免食用葡萄柚，严格遵医嘱，不可自行调整剂量。

阿伐替尼是一款靶向KIT和PDGFRA突变的精准治疗药物，为携带特定基因异常的胃肠道间质瘤和系统性肥大细胞增多症患者提供了口服治疗选择。不同适应症对应不同剂量，患者应在医生指导下根据具体病情确定个体化用药方案。治疗过程中应积极配合医生进行定期监测，及时反馈任何不适，以利于不良反应的早期发现和管理。

关键词标签：阿伐替尼、泰吉华、avapritinib、AYVAKIT、胃肠道间质瘤、GIST、PDGFRA基因突变、系统性肥大细胞增多症、晚期系统性肥大细胞增多症、惰性系统性肥大细胞增多症、靶向治疗、KIT抑制剂、精准医疗

参考资料：https://www.blueprintmedicines.com/wp-content/uploads/uspi/AYVAKIT.pdf