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佩米替尼与培米替尼实为同一种药物的不同中文译名,其英文通用名为Pemigatinib。该药是一种口服FGFR激酶抑制剂,用于治疗携带特定FGFR基因改变的肿瘤患者。在不同地区或资料中,其中文名称可能存在“佩米替尼”与“培米替尼”两种写法,但两者指向的活性成分、适应症和用法用量完全一致,不存在疗效或安全性上的差异。本文从适应症、作用机制及治疗效果三个方面进行介绍。
适应症范围
佩米替尼(培米替尼)适用于以下两类患者。一是胆管癌患者,具体为使用成纤维细胞生长因子受体2(FGFR2)融合或其他重排治疗先前治疗过的、不可切除的局部晚期或转移性胆管癌成人患者。二是伴有FGFR1重排的骨髓/淋巴肿瘤患者,适用于治疗成人复发或难治性骨髓/淋巴肿瘤伴FGFR1重排的患者。使用前必须通过可靠的检测方法确认肿瘤标本中存在相应的FGFR基因改变。
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作用机制
佩米替尼是一种选择性FGFR激酶抑制剂,能够抑制FGFR1、FGFR2、FGFR3和FGFR4的活性。在携带FGFR2融合或FGFR1重排的肿瘤细胞中,FGFR信号通路被异常激活,持续驱动肿瘤细胞的增殖、存活和转移。佩米替尼通过竞争性结合FGFR激酶结构域的三磷酸腺苷结合位点,阻断受体自身磷酸化及下游信号通路(如RAS-MAPK、PI3K-AKT和STAT)的激活,从而抑制肿瘤细胞生长并诱导凋亡。该药对FGFR2融合的抑制效果最为显著。
治疗效果
对于携带FGFR2融合或其他重排的不可切除或转移性胆管癌患者,佩米替尼能够帮助控制肿瘤生长、延缓疾病进展。对于既往接受过化疗后疾病进展的患者,该药提供了有效的后线靶向治疗选择。对于伴有FGFR1重排的复发或难治性骨髓/淋巴肿瘤患者,该药可降低肿瘤负荷、改善血细胞减少。推荐用法:胆管癌患者为每日一次口服13.5毫克,连续14天后停药7天(21天为一个周期);FGFR1重排的骨髓/淋巴肿瘤患者为每日一次13.5毫克,连续口服,无定期停药安排。治疗持续直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。患者应整片吞服,不可压碎、咀嚼、拆分或溶解。若漏服超过4小时或出现呕吐,无需补服,按下一剂计划时间正常服用。
关键词标签:佩米替尼、培米替尼、达伯坦、Pemigatinib、Pemazyre、FGFR2融合、FGFR1重排、胆管癌、骨髓/淋巴肿瘤、靶向治疗、同一药物
参考资料:https://www.pemazyre.com/pemazyre-prescribing-information
