2026年5月27日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准了pivekimab sunirine-pvzy（商品名Decnupaz，由艾伯维公司研发），这是一款靶向CD123的抗体与烷化剂偶联药物，获批用于治疗成人母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤（BPDCN），为这一罕见且侵袭性极强的血液肿瘤患者带来了全新的治疗选择。

一、药物基本介绍

Decnupaz属于抗体药物偶联物（ADC），由靶向CD123的单克隆抗体与烷化剂通过连接子结合而成。CD123是白细胞介素-3受体的α亚基，在母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤细胞表面高度表达。该药物通过抗体精准识别并结合肿瘤细胞表面的CD123，随后将烷化剂定向递送至肿瘤细胞内部，发挥细胞毒性作用，从而实现对肿瘤细胞的靶向杀伤。这种"精准制导"的设计使药物在攻击肿瘤的同时，尽可能减少对正常组织的损伤。

二、适用患者群体

此次获批主要面向成人母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤患者，涵盖初治患者以及复发或难治性患者。BPDCN是一种极为罕见的侵袭性血液肿瘤，起源于浆细胞样树突状细胞，常累及皮肤、骨髓和中枢神经系统，既往治疗手段有限，预后较差。Decnupaz的获批填补了该领域长期以来的治疗空白，尤其为复发或难治性患者提供了新的希望。

三、疗效与安全性

该药物的疗效评估基于一项多中心、开放标签、单臂临床试验，纳入了初治及复发或难治性BPDCN成人患者。在初治患者中，药物展现出了较高的完全缓解率，缓解持续时间也较为理想。在复发或难治性患者中，同样观察到了明确的抗肿瘤活性，部分患者获得了完全缓解。这一结果表明，无论是一线治疗还是后线治疗，Decnupaz均能为患者带来临床获益。

四、推荐剂量与给药方式

推荐剂量为每公斤体重0.045毫克，每三周为一个治疗周期，通过静脉输注给药，每次输注时间约为15至30分钟。剂量需根据患者的实际体重进行精确计算，治疗持续进行直至疾病进展或出现不可接受的毒性反应。相较于传统化疗方案，该给药方式较为便捷，有利于患者长期坚持治疗。

五、安全性注意事项

Decnupaz的处方信息中包含黑框警告，提示存在肝毒性风险，包括肝静脉闭塞性疾病，用药期间需密切监测肝功能。此外，药物还可能引起输液相关反应、水肿、亚硫酸盐过敏反应以及胚胎-胎儿毒性等不良事件。临床使用中，医疗团队应充分评估患者的肝功能状态，并在输注过程中做好应急准备。

总之，Decnupaz的获批是母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤治疗领域的重要里程碑。作为首款靶向CD123的抗体药物偶联物，它为这一罕见肿瘤提供了机制明确、疗效可期的治疗方案。随着临床应用的深入，有望进一步改善BPDCN患者的生存预后，推动罕见肿瘤精准治疗的持续发展。

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参考链接：https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-pivekimab-sunirine-pvzy-blastic-plasmacytoid-dendritic-cell-neoplasm-ultra-rare