阿培利司（Alpelisib）是一种口服靶向药物，属于磷脂酰肌醇-3-激酶（PI3K）抑制剂。该药通过抑制PI3Kα亚基的活性，阻断相关信号通路的传导。目前阿培利司在临床上主要在两个领域发挥作用：一是针对携带PIK3CA突变的特定类型乳腺癌，二是用于治疗与PIK3CA基因相关的过度生长谱系疾病。本文将从这两个方面介绍其主要作用。

用于激素受体阳性、HER2阴性且PIK3CA突变的晚期乳腺癌

1.阿培利司（商品名Piqray）与氟维司群联合使用，适用于绝经后女性及男性乳腺癌患者。这些患者的肿瘤需满足以下条件：激素受体阳性、人类表皮生长因子受体2阴性，并且通过FDA批准的检测方法确认存在PIK3CA基因突变。

2.该方案主要用于既往接受过内分泌治疗后出现疾病进展的晚期或转移性乳腺癌患者。阿培利司通过抑制突变的PI3K信号通路，帮助控制肿瘤的生长和扩散。推荐剂量为每日一次口服300mg（两片150mg薄膜衣片），需随餐服用，并在每天大约同一时间服药。

用于治疗PIK3CA相关过度生长谱系疾病

1.阿培利司（商品名Vijoice）还适用于2岁及以上患有PIK3CA相关过度生长谱系疾病且需要全身治疗的成人和儿童患者。PROS是一组罕见的疾病，由PIK3CA基因突变导致局部组织或器官过度生长，可累及骨骼、血管、淋巴管及软组织。

2.通过抑制过度活跃的PI3K信号通路，阿培利司有助于减缓异常组织的过度生长，改善相关临床症状。成人推荐剂量为每日一次口服250mg；儿童剂量需根据年龄和体重个体化调整（6岁以下起始50mg每日一次）。治疗通常持续至病情进展或出现不可耐受的毒性。

阿培利司作为一款PI3K抑制剂，主要发挥两大作用：一是联合氟维司群治疗携带PIK3CA突变的HR阳性、HER2阴性晚期乳腺癌，适用于内分泌治疗后进展的患者；二是用于治疗PIK3CA相关过度生长谱系疾病，覆盖成人和2岁以上儿童患者。其具体用法用量因适应症和患者年龄而异，需在医生指导下使用。

关键词标签：阿培利司、Alpelisib、Piqray、Vijoice、PIK3CA突变、激素受体阳性乳腺癌、HER2阴性乳腺癌、PIK3CA相关过度生长谱、PROS、靶向治疗、PI3K抑制剂

参考资料：https://www.novartis.com/us-en/sites/novartis_us/files/vijoice.pdf