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普乐司兰钠注射液用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)。FCS是一种与基因突变相关的高甘油三酯血症,患者血液中甘油三酯水平常超过正常值10倍以上,长期面临急性胰腺炎反复发作的风险,重度发作死亡率可达30%。常规治疗方案对这类患者基本无效,患者只能依赖严格的极低脂饮食管理。普乐司兰钠注射液通过精准抑制导致甘油三酯升高的关键蛋白APOC3的生成,从根本上干预疾病进程,降低患者甘油三酯水平。
参考资料:https://arrowheadpharma.com/en-us/redemplo/prescribing-information.pdf
