贝罗司他是一种口服的血浆激肽释放酶抑制剂，专为预防遗传性血管性水肿（HAE）发作而研发。HAE是一种罕见的遗传性疾病，由C1酯酶抑制剂缺乏或功能障碍引发，导致血浆激肽释放酶活性失控，进而产生过量缓激肽。这种强效血管扩张剂会增强血管通透性，引发皮肤、呼吸道、胃肠道等部位的反复肿胀和疼痛，严重时甚至可能因喉头水肿危及生命。

贝罗司他通过精准抑制血浆激肽释放酶的活性，减少缓激肽的生成，从而有效降低HAE发作的频率和严重程度。作为首款针对HAE的口服预防性治疗药物，它为患者提供了更便捷的用药选择，尤其适合长期管理疾病。该药物适用于12岁及以上成人和儿童，需每日随餐服用一次，推荐剂量为150mg；对于中度或重度肝功能损害患者，剂量需调整为110mg。

在安全性方面，贝罗司他表现良好，常见副作用多为轻度胃肠道反应，如腹痛、呕吐、腹泻等，通常在治疗初期出现并随时间推移逐渐减轻。需注意的是，该药物仅用于预防，不可治疗急性发作，且每日剂量不应超过150mg，以避免潜在的心律问题风险。

总之，贝罗司他为HAE患者提供了一种安全有效的口服预防方案，通过减少发作频率和严重程度，显著改善患者的生活质量。
关键词标签：贝罗司他、Berotralstat、遗传性血管性水肿、HAE、血浆激肽释放酶抑制剂、口服预防性治疗、安全性

参考资料：https://www.biocryst.com/wp-content/uploads/sites/13/2025/12/ORLADEYO_USPI.pdf