400-001-9769
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Kresladi（marnetegragene autotemcel）的疗效主要来源于临床研究数据，目前其获批基于加速审批路径，这意味着已有证据表明其具有潜在临床获益，但仍需进一步长期验证。
在一项开放标签、单臂、多中心研究中，研究人员观察到患者在接受治疗后，中性粒细胞表面的CD18和CD11a表达显著增加。这些指标被认为是免疫功能恢复的重要生物标志物。
这些变化在治疗后12个月时已明显出现，并且在24个月时仍然维持，说明该疗法具有一定的持续效果。
虽然这些指标属于替代终点，但它们与临床改善（如感染减少）具有较强相关性，因此被FDA认为“合理可能预测临床获益”。
从临床意义来看，治疗后的患者免疫系统功能得到改善，有望减少严重感染的发生，提高生存率和生活质量。这对于原本预后较差的重度LAD-I患者来说具有重要价值。
不过，需要注意的是，目前仍存在一定不确定性。由于患者数量有限且研究设计为单臂试验，后续仍需通过更长期随访和验证性研究来确认其真实临床效果。
在安全性方面，常见不良反应包括贫血、血小板减少、感染、发热、恶心等，同时也存在如肝损伤或长期肿瘤风险等潜在问题，需要长期监测。
总体而言，Kresladi显示出较为积极的治疗前景，但仍属于需要持续观察的新型疗法。
参考资料：https://www.kresladi.com/