2026年2月19日，美国食品药品监督管理局（FDA）传来一则重磅消息，正式批准阿可替尼片剂和胶囊与维奈托克（商品名Venclexta，由艾伯维公司和基因泰克公司研发）联合用于治疗成人慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL），这一批准为相关患者群体带来了新的治疗曙光。

此次批准是基于一项名为AMPLIFY（NCT03836261）的研究，这是一项严谨的随机、多中心试验。试验的受试者是既往未接受过治疗，且无del(17p)或TP53突变的CLL成年患者。在试验中，这些患者被随机分配，一组接受阿可替尼和维奈托克（简称AV）联合治疗，另一组则接受研究者选择的化疗方案，包括氟达拉滨加环磷酰胺加利妥昔单抗（FCR）或苯达莫司汀加利妥昔单抗（BR）。

主要疗效终点聚焦于无进展生存期（PFS），由独立审查委员会对AV组与研究者选择组（FCR/BR）的PFS进行评估。经过中位随访时间42.6个月的观察，结果显示令人瞩目。AV组的中位PFS无法估计（NE），其95%置信区间为51.1至NE；而FCR/BR组的中位PFS为47.6个月，95%置信区间是43.3至NE。风险比为0.65，95%置信区间在0.49至0.87之间，p值为0.0038。此外，在中位随访时间为41.0个月时，AV组有18例（6%）患者死亡，FCR/BR组则有42例（14%）患者死亡。这些数据充分表明，阿可替尼联合维奈托克在治疗方面具有显著优势。

不过，任何药物都可能存在一定风险。阿可替尼的处方信息中明确标注了严重感染和机会性感染、出血、血细胞减少症、第二原发性恶性肿瘤、心律失常和肝毒性等方面的警告和注意事项。维奈托克也有其需要关注的警告和注意事项，如肿瘤溶解综合征、中性粒细胞减少症、感染以及胚胎 - 胎儿毒性。在AMPLIFY研究中，接受阿可替尼联合维奈托克治疗的患者中，有25%发生了严重不良反应，14%出现了严重或3级及以上感染。

对于阿可替尼联合维奈克拉的推荐治疗方案，有着明确规定。患者需接受最多14个周期的阿可替尼治疗和12个周期的维奈克拉治疗，且从第3个周期开始。每个周期设定为28天。阿可替尼的推荐剂量是每次口服100毫克，大约每12小时服用一次，直至疾病出现进展、出现不可耐受的毒性反应或者完成14个周期的治疗。维奈克拉的起始剂量为20毫克，需按照处方信息中的5周递增剂量方案逐步增加剂量。递增剂量结束后，维奈克拉的推荐剂量调整为每日口服400毫克，同样直至疾病进展、出现不可耐受的毒性反应或者完成第14个周期。

FDA此次批准阿可替尼联合维奈托克用于治疗慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤，是基于严谨的研究和充分的数据支持。这一新的治疗方案为患者提供了更多选择，有望改善患者的生活质量，延长生存期，也为医学界在相关疾病的治疗上开辟了新的道路。

关键词：FDA批准、阿可替尼、维奈托克、慢性淋巴细胞白血病、小淋巴细胞淋巴瘤、AMPLIFY研究、无进展生存期

更新于：2026 年 2 月 19 日

参考链接：https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-acalabrutinib-venetoclax-chronic-lymphocytic-leukemia-or-small-lymphocytic-lymphoma