【药品基本信息】
通用名称：注射用伊米苷酶
英文名称：imiglucerase
商品名称：思而赞；Cerezyme

【适应症】
注射用伊米苷酶适用于确诊为非神经病变型（Ⅰ型）和慢性神经病变型（Ⅲ型）戈谢病，且存在显著非神经系统病变临床表现的患者的长期酶替代疗法。这些表现包括但不限于：排除其他原因的贫血（如缺铁性贫血）、血小板减少、排除其他原因的骨病（如维生素D缺乏症）、肝肿大或脾肿大。

【用法用量】
注射用伊米苷酶通过静脉滴注给药，滴注时间通常为1至2小时。具体剂量需根据患者个体情况调整，初始剂量范围可从2.5U/kg每周3次，到60U/kg每2周一次。治疗2年后，若患者达到治疗目标，剂量可调整为45U/kg每2周一次。60U/kg每2周一次是较为常用的剂量方案。对于病情严重的患者，可能需要更高的剂量或更频繁的给药。治疗期间应定期全面评估患者临床表现，根据是否达到治疗目标调整剂量。

【药理作用】
注射用伊米苷酶是一种酶替代疗法药物，通过补充患者体内缺乏的葡萄糖脑苷脂酶，促进葡萄糖脑苷脂的分解，从而减少其在肝、脾、骨骼等器官的蓄积，改善戈谢病患者的临床症状。

【不良反应】
注射用伊米苷酶治疗过程中可能出现的不良反应包括：

1.过敏反应，如皮疹、瘙痒、呼吸困难等。

2.输液部位反应，如疼痛、红肿、静脉炎等。

3.胃肠道不适，如恶心、呕吐、腹痛等。

4.头痛、头晕等神经系统症状。

5.骨骼肌肉疼痛。

6.肝功能异常。

其中，过敏反应是需要特别关注的严重不良反应。用药期间应定期监测肝功能，如出现皮肤或眼白发黄等症状应立即就医。大多数不良反应可通过剂量调整或对症治疗得到控制。

【药物相互作用】
注射用伊米苷酶与某些药物可能产生相互作用：

1.目前尚无明确证据表明与其他药物存在显著相互作用，但用药期间如需使用其他药物，包括非处方药和中药，应提前咨询医生或药师。

2.避免与可能影响免疫系统的药物合用，除非在医生指导下进行。

【特殊人群用药】

1.肝功能不全患者：用药期间需密切监测肝功能，根据情况调整剂量或停药。

2.肾功能不全患者：轻中度肾功能损害患者无需调整剂量，重度肾功能损害患者需谨慎使用。

3.老年人：65岁以上老年患者无需调整剂量，但需加强监测。

4.儿童：安全性和有效性尚未完全确立，需在医生指导下使用。

5.孕妇：可能对胎儿造成潜在风险，育龄期女性治疗期间及停药后一段时间内应采取有效避孕措施。

6.哺乳期妇女：应权衡利弊，在医生指导下决定是否停止哺乳或停止用药。

【储存条件】
注射用伊米苷酶应储存在2°C至8°C的冷藏环境中，避免冷冻。保持药品在原包装中，防止受潮和光照。请将药品放在儿童接触不到的地方。过期药品应按照当地规定妥善处理，不可随意丢弃。

【注意事项】

1.治疗前应全面评估患者的基础健康状况，包括血压、肝功能等。

2.治疗期间定期监测血压、肝功能、血常规等指标。

3.出现严重不良反应时应及时就医，调整治疗方案。

4.手术前应与医生沟通，评估是否需要暂停用药。

5.育龄期患者应采取可靠避孕措施，避免药物对胎儿的潜在影响。

6.严格遵医嘱用药，不可自行调整剂量或停药。

7.保持与医生的密切沟通，及时报告任何不适症状。

注射用伊米苷酶作为戈谢病的重要治疗选择，为患者提供了改善生活质量的机会。患者在使用过程中应密切配合医生的治疗监测计划，以获得最佳的治疗效果。

参考资料：https://www.cerezyme.com/