2026年1月，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布，批准药物组合达雷妥尤单抗和透明质酸酶（Darzalex Faspro）联合硼替佐米、来那度胺和地塞米松（VRd方案），用于治疗不适合接受自体造血干细胞移植（ASCT）的新诊断多发性骨髓瘤成年患者。

这一批准标志着在初治多发性骨髓瘤领域，四联疗法（加入抗CD38单抗）进一步成为重要治疗选择。

治疗方案与适用人群

此次获批方案是在传统三联治疗（VRd）的基础上，加入靶向抗体药物达雷妥尤单抗（皮下注射形式），形成四联治疗方案。

适用人群为：

1.新诊断多发性骨髓瘤患者

2.不适合或无法接受自体干细胞移植的患者

这类患者通常年龄较大或存在其他健康问题，因此对疗效和安全性的平衡尤为关键。

关键临床研究：CEPHEUS试验

FDA此次批准主要基于一项Ⅲ期临床试验——CEPHEUS研究。

研究设计如下：

1.共纳入约395名新诊断患者

2.按随机分组接受：

四联方案（达雷妥尤单抗 + VRd）

或传统三联方案（VRd）

3.主要评估指标包括：

微小残留病（MRD）阴性率

无进展生存期（PFS）

研究结果：疗效显著提升

研究结果显示，与传统三联疗法相比，加入达雷妥尤单抗后疗效明显改善：

1. 微小残留病（MRD）阴性率

四联方案：约52.3%

三联方案：约34.8%

意味着更多患者达到更深层次的缓解。

2. 无进展生存期（PFS）

疾病进展或死亡风险降低约40%

风险比（HR）约为0.60

整体来看，四联方案不仅提高缓解深度，也延缓疾病进展。

临床意义

该批准具有多方面意义：

1.提升初始治疗效果：更高的MRD阴性率通常与更长期生存相关

2.为非移植患者提供更优方案：弥补这类患者治疗选择有限的问题

3.推动“四联疗法”成为新趋势：抗CD38单抗加入一线治疗逐渐成为标准

研究者普遍认为，这一方案有望成为不适合移植患者的新一线标准治疗之一。

安全性与用药考虑

该联合方案的安全性总体可控，但仍需关注：

1.骨髓抑制

2.感染风险（如肺炎等）

因此，在实际临床应用中，需要根据患者的年龄、体能状态及合并疾病进行个体化治疗选择。

总结

FDA此次批准标志着多发性骨髓瘤治疗进入更深入的联合治疗阶段。

通过在传统方案中加入达雷妥尤单抗，这一四联疗法显著提高了治疗反应深度并延缓疾病进展，为不适合移植的初诊患者提供了更有效的治疗新选择。

参考资料：

内容更新时间：2026/01/27
https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-daratumumab-and-hyaluronidase-fihj-bortezomib-lenalidomide-and-dexamethasone-newly