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艾伏尼布目前主要获批用于治疗两类疾病:一是携带IDH1基因突变的复发或难治性急性髓系白血病(AML)成人患者;二是局部晚期或转移性、IDH1基因突变的胆管癌患者。对于AML,尤其适用于不适合强化诱导化疗的患者。在胆管癌中,它可用于既往接受过治疗但病情进展的成年患者。使用前必须通过FDA批准的检测方法确认IDH1突变。此外,临床试验正在探索其在其他IDH1突变肿瘤(如软骨肉瘤)中的应用,有望未来拓展更多适应症,为精准医疗提供支持。
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