普托马尼（Pretomanid）是一种新型硝基咪唑并噁嗪类抗分枝杆菌药物，作为全球抗耐药结核病领域的突破性疗法，其核心价值在于通过与贝达喹啉、利奈唑胺组成BPaL方案，为特定类型的耐药肺结核患者提供高效、短程的口服治疗方案。该药物于2019年8月获美国FDA批准上市，2024年12月在中国正式获批，标志着耐药结核病治疗进入全新阶段。其适应症严格限定于三类成人患者：一是对异烟肼、利福霉素、氟喹诺酮类及二线注射抗菌药物均耐药的广泛耐药结核病（XDR-TB）患者；二是对异烟肼和利福平耐药且对标准治疗不耐受或无反应的耐多药结核病（MDR-TB）患者；三是经基因检测确认存在特定耐药突变的复杂病例。值得注意的是，药物敏感型结核病、潜伏性结核感染、肺外结核及对方案中任一成分已知耐药的患者均被排除在外。

在用药规范方面，普托马尼必须严格遵循联合用药原则，与贝达喹啉、利奈唑胺形成协同作用，单用可能导致耐药风险激增。其标准剂量为每日200mg口服，持续26周，需整片吞服或通过压碎溶解后服用，确保药物完整吸收。贝达喹啉采用阶梯式给药：前2周每日400mg诱导期，随后调整为每周3次、每次200mg的维持期，总疗程26周。利奈唑胺则提供两种剂量方案：首选方案为每日600mg持续26周，若出现骨髓抑制、周围神经病变或视神经病变等不良反应，可阶梯式减量至300mg或暂停用药；替代方案为前26周每日1200mg高剂量治疗，同样可根据毒性反应动态调整。用药期间需严格实施直接观察治疗（DOT），由医护人员监督每日服药，避免漏服或中断。

治疗监测是保障安全性的关键环节。患者需在治疗前完成基础肝功能、血常规及心电图评估，排除Child-Pugh B/C级肝病或QT间期延长等禁忌症。治疗期间每月监测肝功能指标（ALT、AST、胆红素）、全血细胞计数及电解质水平，每2周评估神经毒性症状（如手脚麻木、视力变化）。若出现3级以上肝损伤（ALT≥5倍正常值上限）或严重骨髓抑制，需立即暂停普托马尼及贝达喹啉，调整利奈唑胺剂量并启动保肝治疗。特殊人群用药需谨慎：妊娠期及哺乳期女性禁用；轻中度肝功能不全（Child-Pugh A级）患者无需调整剂量，但需缩短监测间隔；重度肾功能不全者需根据肌酐清除率调整利奈唑胺剂量。

药物相互作用管理同样不容忽视。普托马尼与CYP3A4诱导剂（如利福平、依非韦伦）联用可能导致血药浓度骤降，需绝对避免；与OAT3底物（如甲氨蝶呤）合用可能增加毒性风险，需密切监测不良反应；与洛匹那韦/利托那韦等抗HIV药物联用时无需调整剂量。患者用药期间应避免饮酒及使用肝毒性药物，防止加重肝脏负担。

总之，普托马尼通过精准的剂量设计、严格的治疗监测及规范的药物管理，为耐药结核病患者提供了突破性治疗选择。其标准用法与用量需严格遵循BPaL方案，通过多学科协作实现个体化治疗，最终达到提高治愈率、降低复发风险的核心目标。关键词标签：普托马尼、耐药结核病、BPaL方案、标准用法、联合用药、治疗监测、药物相互作用

参考资料：https://awttc.nhs.wales/accessing-medicines/medicine-recommendations/pretomanid-dovprela/