在肿瘤治疗领域，靶向药物的出现为患者带来了新的希望。佩米替尼/培米替尼（Pemigatinib，商品名为达伯坦）作为一种针对特定基因变异的靶向药物，在胆管癌和骨髓/淋巴肿瘤的治疗中展现出独特的价值。

一、适应症：精准锁定两类肿瘤患者

培米替尼的适应症主要聚焦于两类存在特定基因变异的肿瘤患者：

1.胆管癌（CCA）：针对先前接受过治疗、无法通过手术切除的局部晚期或转移性胆管癌成人患者，且需经检测确认存在成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）融合或其他重排。这一精准定位使得佩米替尼成为FGFR2变异胆管癌患者的有效治疗选择。

2.伴有FGFR1重排的骨髓/淋巴肿瘤（MLN）：对于复发或难治性骨髓/淋巴肿瘤成人患者，若检测发现存在成纤维细胞生长因子受体1（FGFR1）重排，培米替尼同样可作为治疗手段。这一适应症的拓展，进一步体现了培米替尼在肿瘤治疗领域的广泛潜力。

二、作用机制：阻断FGFR信号通路，抑制肿瘤生长

培米替尼的作用机制基于其对FGFR家族成员的强效选择性抑制。FGFR信号通路在多种肿瘤中异常激活，通过促进肿瘤细胞增殖、存活、迁移和血管生成，推动肿瘤的发展。培米替尼通过抑制FGFR1、FGFR2和FGFR3的磷酸化，阻断异常信号传导，从而有效抑制肿瘤细胞的生长和扩散。这种精准打击的方式，使得培米替尼在针对特定基因变异的肿瘤治疗中表现出色。

三、治疗效果：改善患者生存质量，延长生存期

培米替尼在临床应用中，为患者带来了显著的生存获益。对于FGFR2融合或重排的胆管癌患者，培米替尼能够显著缩小肿瘤体积，缓解相关症状，如黄疸、腹痛等，提高患者的生活质量。同时，培米替尼还能延长患者的无进展生存期，为患者争取更多的治疗时间和生存机会。对于伴有FGFR1重排的骨髓/淋巴肿瘤患者，培米替尼同样展现出良好的治疗效果，有助于控制疾病进展，稳定病情。

四、副作用情况：可控且多数轻微

尽管培米替尼在肿瘤治疗中表现出色，但任何药物都可能伴随一定的副作用。培米替尼的常见副作用包括高磷血症、脱发、腹泻、口腔溃疡、疲劳等。这些副作用大多为轻度至中度，且通过适当的剂量调整和对症治疗，可以得到有效控制。然而，也需注意一些较为严重的副作用，如视网膜病变、心血管事件等，尽管发生率较低，但一旦出现，需立即就医并调整治疗方案。因此，在使用培米替尼期间，患者应定期接受医生的监测和评估，以确保治疗的安全性和有效性。

培米替尼作为一种针对特定基因变异的靶向药物，在胆管癌和骨髓/淋巴肿瘤的治疗中发挥着重要作用。其精准的作用机制、显著的治疗效果以及可控的副作用情况，使得培米替尼成为肿瘤患者的重要治疗选择。未来，随着对FGFR信号通路研究的深入，培米替尼有望在更多肿瘤类型中展现出治疗潜力，为更多患者带来生存希望。

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参考资料：https://www.pemazyre.com/pemazyre-prescribing-information