伏昔尼布是首款获批用于特定脑胶质瘤的IDH1/IDH2双靶点抑制剂，由Servier Pharmaceuticals公司研发，并于2024年8月6日获美国FDA批准上市。该药物针对12岁及以上成人及儿童患者，适用于经FDA认证检测确认存在IDH1或IDH2突变的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤，且患者需已接受活检、部分切除或全切除等手术治疗。作为靶向治疗领域的突破性药物，伏昔尼布通过抑制突变型IDH酶活性，阻断2-羟基戊二酸（2-HG）的异常积累，从而逆转肿瘤细胞的代谢异常，抑制肿瘤生长并延缓疾病进展。

在用药设计上，伏昔尼布充分考虑了不同患者群体的需求。成人及体重≥40公斤的儿童患者每日口服40mg，体重＜40公斤的儿童则每日口服20mg，药物可随餐或空腹服用，这种灵活的用药方式提高了治疗依从性。其口服制剂形式避免了传统化疗的注射痛苦，尤其适合需要长期治疗的脑胶质瘤患者。此外，伏昔尼布的剂量调整方案基于体重分层，体现了对儿童患者的精准关怀，同时减少了因剂量不当引发的副作用风险。

伏昔尼布在国内未上市，未纳入医保，没有国内价格；在海外出售的美版原研规格为40mg*30片，每盒售价大概在九万多元人民币。同时在海外也有仿制药上市出售，其药物成分与原研的基本一致，如老挝卢修斯制药生产的同规格的每盒售价可能在六千多人民币。

关键词标签：伏昔尼布、VORANIGO、IDH1抑制剂、IDH2抑制剂、星形细胞瘤、少突胶质细胞瘤、靶向治疗、口服制剂

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