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罗普司亭(Romiplostim,商品名为惠尔凝)作为一种血小板生成素受体激动剂,其主要治疗目标是提高并维持血小板计数在安全水平,以降低患者的出血风险,而非“根治”免疫性血小板减少症这一疾病本身。该药物适用于对常规治疗(如皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术)反应不足的成年患者。其作用机制是通过模拟体内的血小板生成素,刺激骨髓中的巨核细胞产生更多血小板。在持续用药期间,大多数患者的血小板计数能够得到有效提升并维持在目标范围。然而,一旦停药,血小板计数往往会逐渐回落到治疗前的水平。这意味着该药物主要起到一种“替代”或“支持”治疗的作用,需长期或间断使用来控制病情。因此,尽管罗普司亭能有效管理症状和预防出血,但它目前不被认为能彻底治愈血小板减少症的根本免疫学病因。
参考资料:https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/nplate
