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帕克替尼(pacritinib)的生产厂家信息解读

帕克替尼(pacritinib)是一种口服激酶抑制剂,适用于治疗伴有显著血小板减少症的骨髓纤维化患者。具体来说,其获批适应症为用于血小板计数低于一定标准的成人中度或高风险原发性或继发性骨髓纤维化,后者包括真性红细胞增多症或原发性血小板增多症演变而来的骨髓纤维化。该药为这部分传统治疗选择有限、预后较差的患者群体提供了新的靶向治疗途径。

帕克替尼的原研生产厂家为美国CTI BioPharma公司。该公司是一家专注于血液恶性肿瘤和罕见病创新疗法研发的生物制药企业。帕克替尼是其核心研发产品之一,代表了公司在骨髓增殖性肿瘤治疗领域的重要成果。基于该药在特定患者群体中的临床价值,它已获得美国食品药品监督管理局的批准上市。

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目前,帕克替尼尚未获得中国国家药品监督管理局的上市批准,因此未在国内地区正式销售。在已批准上市的国家和地区,如美国,其原研药属于创新靶向药物,其定价较高,每盒大约在二十多万元人民币,对患者而言经济负担显著。此外,在部分国家如老挝,已有当地制药公司生产并销售帕克替尼的仿制药,如老挝卢修斯生产的帕克替尼仿制药,其价格远低于原研药,仅在一万多元人民币,这为需要此治疗但受限于原研药价格的患者提供了另一种选择。但需注意,仿制药的法规监管、质量体系与原研药可能存在差异。

从治疗效果的角度看,帕克替尼作为一种特异性靶向JAK2、FLT3等多种激酶的抑制剂,其治疗价值在于能够针对伴有严重血小板减少的骨髓纤维化患者发挥治疗作用。临床研究显示,该药在此类患者中展现了减轻疾病相关症状(如脾肿大及相关症状)和改善疾病指标的潜力。它为不适合或无法耐受现有JAK抑制剂标准治疗的患者提供了重要的替代方案。

 

参考资料:https://en.wikipedia.org/wiki/Pacritinib

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