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帕克替尼(pacritinib)是一种口服激酶抑制剂,主要针对伴有显著血小板减少症的骨髓纤维化患者。其适应症为治疗血小板计数低于一定水平的中度或高风险原发性或继发性(如真性红细胞增多症或原发性血小板增多症后)骨髓纤维化成人患者。该药物通过抑制特定的激酶信号通路来发挥作用,为这部分传统治疗受限的患者提供了新的选择。
目前,帕克替尼尚未获得中国国家药品监督管理局的批准上市,因此在国内无法直接购买到该药物。由于药品上市是纳入国家医保目录的前提条件,帕克替尼因其未在国内上市,未被纳入中国国家基本医疗保险目录的报销范围。患者在国内无法享受医保对该药的费用报销。

关于价格情况,在已批准上市的国家和地区,例如美国,帕克替尼作为原研药品,定价较高,一盒的价格高达二十多万元人民币,其费用对患者而言可能构成显著的经济负担。此外,在一些允许仿制药上市的国家,如老挝,已有仿制版本生产,其价格较原研药大幅降低,每盒仅在一万多元人民币,为患者提供了另一种可及性选择。
对于有需求的患者或家属,在考虑获取帕克替尼时需特别注意以下几点。首先,必须充分认识到该药在中国尚未上市,使用时应在有经验的血液科医生全面评估病情、明确治疗必要性的前提下,谨慎做出决定。其次,如果考虑从海外获取药品,务必通过可靠、合法的渠道,并密切关注药品的运输、储存条件以及通关相关的法律法规,以保障药品质量和个人权益。自行跨境购药存在质量风险、法律风险和用药安全风险。最后,患者应与管理自身病情的国内主治医生保持密切沟通,以便医生能了解治疗全貌,监测可能的疗效与不良反应,保障医疗安全。
参考资料:https://www.drugs.com/pacritinib.html
