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佩米替尼（Pemigatinib）是一种靶向药物，主要用于治疗与成纤维细胞生长因子受体（FGFR）基因重排相关的恶性肿瘤。其临床适应症主要包括胆管癌（CCA）和伴有FGFR1重排的骨髓/淋巴肿瘤（MLN）。
对于胆管癌（CCA）患者，佩米替尼特别适用于那些患有FGFR2基因融合或其他重排的局部晚期或转移性胆管癌患者，这些患者通常已经接受过传统治疗但未能治愈，且肿瘤不可切除。佩米替尼通过抑制FGFR2基因融合的癌细胞生长，能够延缓肿瘤的进展。对于这些患者，推荐剂量为每天口服一次13.5mg，连续治疗14天后休息7天，再进行下一轮治疗。这样的治疗周期有助于控制肿瘤的生长，同时减少药物副作用的风险。
对于伴有FGFR1重排的骨髓/淋巴肿瘤患者，佩米替尼同样表现出了良好的治疗效果。骨髓/淋巴肿瘤包括急性白血病或淋巴瘤等类型，传统治疗方法常常效果不理想，且这些肿瘤易于复发或耐药。佩米替尼通过靶向抑制FGFR1异常激活的信号通路，能够抑制肿瘤细胞增殖，改善患者的治疗反应。对于这类患者，推荐剂量为每天口服一次13.5mg，持续服用，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。
佩米替尼的使用需要根据患者的具体情况进行调整，患者应遵循医嘱按时服药，且不能压碎、咀嚼或溶解药片。若错过剂量超过4小时或发生呕吐，应继续按计划服药，而无需补服错过的剂量。