佩格塔克作为一种创新的补体C3抑制剂，在医学领域展现出独特的治疗价值。该药物通过特异性结合补体蛋白C3及其活化片段C3b，精准调控补体级联反应的近端通路，从而同时抑制血管内和血管外溶血，为阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）等补体介导的溶血性疾病提供了全新的治疗策略。

Empaveli的获批基于多项关键临床试验的阳性结果。在PNH的治疗中，Empaveli不仅显著提高了患者的血红蛋白水平，还减少了输血需求，改善了患者的生活质量。其疗效甚至超越了传统的C5抑制剂，成为PNH治疗领域的新标杆。此外，Empaveli还展现了广泛的治疗潜力，其适应症已拓展至C3肾小球病和原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎等肾脏疾病，以及继发于年龄相关性黄斑变性的地理萎缩，为这些罕见病和难治性疾病患者带来了新的治疗希望。

然而，Empaveli的使用也伴随着一定的风险。由于补体系统在免疫防御中的重要作用，抑制补体活化可能增加患者感染的风险，尤其是由荚膜细菌引起的严重感染。因此，在使用Empaveli前，患者需接种相关疫苗，并在治疗期间密切监测感染迹象。

截至目前，佩格塔克尚未在国内获批上市，亦未被纳入国家医保药品目录。在海外市场，规格为1080mg/20ml的佩格塔克单支价格约为4700余美元，具体费用可能因地区、采购渠道及汇率波动存在差异。

关键词标签：

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参考资料：https://www.sciencedirect.com/topics/medicine-and-dentistry/pegcetacoplan