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阿思尼布/阿西米尼(Asciminib,商品名信倍力)是一种用于治疗特定类型慢性髓性白血病(CML)的口服靶向药物。对于需要服用此药的患者而言,一个核心且实际的问题是:它是否像许多慢性病药物一样需要长期服用?答案是,在绝大多数情况下,阿西米尼确实需要长期、甚至可能是终身服药以控制病情。这与该疾病的本质以及当前靶向治疗的总体策略密切相关。
慢性髓性白血病是一种由特定基因异常(形成BCR-ABL融合基因)驱动的血液系统恶性肿瘤。阿西米尼作为一种新型的ABL激酶抑制剂,其设计目标就是精准地抑制由此异常基因产生的、导致细胞不受控制增殖的异常蛋白质活性。目前的医学认识是,虽然药物可以强效地抑制这种异常活性,将疾病控制在无法检测到的深度缓解水平,极大地延长患者生存期并改善生活质量,但它并不能根除体内所有携带该基因突变的恶性细胞。这意味着,一旦停止治疗,这些残留的细胞可能重新获得增殖优势,导致疾病复发。因此,为了将病情持续压制在检测不到或极低水平的稳定状态,防止疾病进展,长期维持治疗是必要的,这与高血压、糖尿病等慢性疾病需要长期用药管理的原理有相似之处。
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然而,“长期服用”并不等同于僵化不变的终身服药。在极少数情况下,对于一小部分达到非常严格且持久深度缓解标准的患者(例如,长期维持深度分子学缓解数年),在医生的严密监测和评估下,可以谨慎尝试停药,这被称为“无治疗缓解”目标。但这属于需要精心筛选和严格管理的特殊场景,绝非标准做法,且停药后必须接受比服药期更为密集的分子监测,因为复发风险依然存在。对于绝大多数患者,长期每日服药是标准且推荐的模式。
因此,开始阿西米尼治疗前,患者和医生都应有将其作为长期治疗方案的预期。治疗的成败很大程度上依赖于良好的用药依从性,即每天按时按量服药,不可自行中断或随意更改剂量。这种长期承诺是确保药物持续起效、获得最佳疗效、并尽可能延缓或避免产生耐药性的基础。在整个漫长的治疗过程中,患者需要与血液科医生保持规律的随访,定期进行血液学和分子学检测,以监测疗效、评估耐受性、并及时处理可能出现的副作用。总之,阿西米尼通常需要长期服用以持续控制疾病,这是实现其治疗价值、将慢性髓性白血病转化为一种可管理的慢性病的普遍路径。
参考资料:https://medlineplus.gov/druginfo/meds/a621055.html
