伏昔尼布（vorasidenib）是一种针对特定基因突变的口服靶向药物。其适应症非常明确，专门用于治疗年龄在12岁及以上、患有2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤的成人和儿童患者，且这些患者需经过检测确证其肿瘤存在易感性的IDH1或IDH2基因突变，并已经接受过手术治疗。通过抑制这些突变基因产生的异常蛋白质，该药物旨在延缓肿瘤的生长。

目前无法在国内正规药店或医院药房直接购买到该药物，伏昔尼布于2024年8月刚刚获得美国食品药品监督管理局批准，而截至当前，它尚未获得中国国家药品监督管理局的批准，因此并未在国内正式上市销售。这是决定药品获取渠道的根本前提，未在国内上市意味着无法通过常规的国内药品流通体系获得该药。

在这种情况下，国内患者若考虑使用此药，只能转向海外市场。在已上市的地区，伏昔尼布分为原研药和仿制药。美国上市的原研药价格极其高昂，一盒规格为40毫克*30片的药品，售价折合人民币可达三十八万元。而在部分已批准仿制药上市的国家，例如老挝，由当地合规药厂生产的仿制药，价格则显著低于原研药，卢修斯制药生产的同规格的伏昔尼布每盒售价可能在七千多人民币，这为患者减轻了巨大的经济负担。

因此，对于考虑获取伏昔尼布的患者及家属，必须高度关注以下关键注意事项。首要原则是，用药必须基于精确的基因检测结果，并由神经肿瘤科专科医生进行专业评估，确认适用后，由医生开具处方。切勿通过非正规的渠道购买，这面临极高的药品质量、真伪和运输风险。相对可行的途径是通过具备专业资质的医疗咨询机构。这些机构可以协助患者联系海外正规医院进行远程会诊，在获得合法处方后，协助完成药品的采购、符合国际法规和海关要求的运输及清关手续。整个过程必须在专业医疗和法律指导下进行，患者家庭应充分评估经济成本、治疗方案的必要性以及潜在的跨境用药风险。

参考资料：https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/voranigo