奎扎替尼（Quizartinib）是一种针对急性髓系白血病（AML）的靶向治疗药物，尤其适用于FLT3内部串联重复（ITD）阳性的新诊断成年患者。作为第二代FLT3抑制剂，它通过选择性抑制FLT3酪氨酸激酶的活性，精准阻断白血病细胞依赖的异常增殖信号通路，为这类预后较差的患者提供了新的治疗选择。

FLT3基因突变是急性髓系白血病中最常见的驱动突变之一，其中FLT3-ITD突变会导致受体持续激活，促进白血病细胞不受控制地增殖。奎扎替尼通过与FLT3受体的ATP结合位点结合，抑制其自磷酸化过程，从而阻断下游信号传导，诱导白血病细胞凋亡。这种靶向作用机制不仅提高了治疗的精准性，还减少了对正常造血细胞的损伤，降低了传统化疗的副作用风险。

在临床应用中，奎扎替尼通常与标准化疗方案联用，涵盖诱导、巩固和维持治疗三个阶段。诱导阶段与阿糖胞苷和蒽环类药物联合使用，可增强化疗药物的细胞毒性；巩固阶段与大剂量阿糖胞苷联用，进一步清除残留病灶；维持阶段作为单药治疗，持续抑制微小残留病灶，延长患者生存期。此外，奎扎替尼的口服给药方式提高了患者的治疗依从性，尤其适合老年或体质较弱的患者。

尽管奎扎替尼在治疗FLT3-ITD阳性AML中展现出显著疗效，但需密切监测其可能引发的心脏毒性（如QT间期延长）和骨髓抑制等副作用。患者在使用期间应定期进行心电图和血常规检查，避免与其他延长QT间期的药物联用，以确保治疗安全。

参考资料：https://go.drugbank.com/drugs/DB12874